Am Freitag bekräftigte Needham seine Kaufempfehlung für Ionis (NASDAQ:IONS) Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) mit einem Kursziel von 60,00 US-Dollar. Diese Einschätzung folgt auf die Zulassung von TRYNGOLZA durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA zur Behandlung des Familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS).
Die Zulassung, die mit dem erwarteten PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) vom 19. Dezember 2024 zusammenfiel, entsprach den Branchenerwartungen und enthielt keine unerwarteten Auflagen. Die genehmigte Produktkennzeichnung für TRYNGOLZA, auch bekannt als Olezarsen, spiegelt die Ergebnisse der BALANCE Phase-3-Studie wider. Diese zeigte, dass 80 mg des Medikaments die Triglyceride nach sechs Monaten um 30,0 % reduzierten, mit einer placeboadjustierten Reduktion von 42,5 %.
Ionis Pharmaceuticals hat den jährlichen Großhandelseinkaufspreis (WAC) für TRYNGOLZA auf 595.000 US-Dollar festgesetzt, was den Prognosen für Medikamente gegen seltene Krankheiten entspricht. Trotzdem rechnen die Analysten von Needham mit einer möglichen Preissenkung, sollte das Medikament auch für die breitere Indikation der schweren Hypertriglyzeridämie (SHTG) zugelassen werden. Die Ergebnisse der Phase-3-Studien für die SHTG-Indikation werden in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 erwartet.
Die Umsatzprognose für TRYNGOLZA im Jahr 2025 liegt bei 27 Millionen US-Dollar und damit leicht unter der aktuellen Konsensschätzung von 28 Millionen US-Dollar. Diese Prognose berücksichtigt die derzeitige Preisstrategie und den Status des Medikaments als erste Therapie seiner Art für FCS. Eine mögliche zukünftige Zulassung für die SHTG-Indikation könnte die Preisgestaltung und die Marktauswirkungen des Medikaments erheblich beeinflussen.
Die FDA-Zulassung von TRYNGOLZA markiert einen bedeutenden Meilenstein für Ionis Pharmaceuticals, da sie eine neue Behandlungsoption für Patienten mit FCS, einer seltenen und oft schwächenden Erkrankung, bietet. Die Leistung des Medikaments in der BALANCE Phase-3-Studie untermauert die Entscheidung der FDA und liefert klinische Beweise für seine Wirksamkeit bei der Senkung der Triglyzeride.
Die Bekräftigung der Kaufempfehlung durch Needham deutet auf Vertrauen in die Marktposition von Ionis Pharmaceuticals und das Potenzial von TRYNGOLZA hin. Mit der festgelegten Preisstrategie und dem fortschreitenden Zulassungsprozess ist Ionis gut positioniert, um mit dieser neu zugelassenen Therapie in den Markt für seltene Krankheiten einzutreten.
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