CELEBRATION, Florida - Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), ein Unternehmen für seltene Krankheiten, gab heute die Zulassung von MIPLYFFA (Arimoclomol) durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA für die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) bekannt. MIPLYFFA, die erste von der FDA zugelassene Behandlung für NPC, ist in Kombination mit Miglustat zur Behandlung neurologischer Symptome bei Erwachsenen und Kindern ab zwei Jahren indiziert.
Die Entscheidung der FDA basiert auf einer 12-monatigen placebokontrollierten Studie und einer 48-monatigen offenen Verlängerungsstudie. Die Studie zeigte, dass MIPLYFFA in Kombination mit Miglustat das Fortschreiten der Krankheit nach 12 Monaten aufhielt, verglichen mit Patienten, die nur mit Miglustat behandelt wurden.
NPC ist eine seltene, fortschreitende neurodegenerative Erkrankung mit etwa 900 bekannten Fällen in den USA. Sie führt zu schweren körperlichen und kognitiven Beeinträchtigungen, und bis zu dieser Zulassung gab es keine von der FDA genehmigten Behandlungsmöglichkeiten.
Zevra erhielt zusammen mit der Zulassung des Medikaments einen Gutschein für die vorrangige Prüfung seltener pädiatrischer Krankheiten. Das Unternehmen startete AmplifyAssist™, ein Patientenunterstützungsprogramm, das Ressourcen wie Versicherungsaufklärung, Zuzahlungshilfe und Therapiemanagement bietet.
MIPLYFFA-Kapseln, die dreimal täglich oral eingenommen werden, werden innerhalb von acht bis zwölf Wochen in den USA erhältlich sein. Die Dosierungen reichen je nach Körpergewicht von 47 mg bis 124 mg.
Die Zulassung markiert einen bedeutenden Fortschritt für NPC-Patienten und die medizinische Gemeinschaft. Zevra wird am Montag eine Telefonkonferenz und einen Webcast abhalten, um die Zulassung zu besprechen.
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung von Zevra Therapeutics.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Zevra Therapeutics eine bedeutende FDA-Zulassung für die Behandlung einer seltenen genetischen Erkrankung erhalten, was einen wichtigen Meilenstein für das Unternehmen darstellt. Diese Zulassung ist die erste ihrer Art für diese spezielle Erkrankung und bietet neue Hoffnung für betroffene Patienten und Familien. Im Finanzbereich hat Canaccord Genuity seine Prognose für Zevra Therapeutics überarbeitet und das Kursziel nach einer kürzlich erfolgten Kapitalerhöhung gesenkt, jedoch die Kaufempfehlung beibehalten. Trotzdem prognostiziert die Firma erste kommerzielle Verkäufe in den Vereinigten Staaten für 2025, mit einer möglichen Markteinführung in Europa im Jahr 2026.
Auch Roth/MKM behält eine Kaufempfehlung für Zevra-Aktien bei und verweist auf vielversprechende Studienergebnisse. Zu diesen klinischen Studien gehört eine Phase-2/3-Studie mit Arimoclomol, einem Medikament, das zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C untersucht wird. Der Optimismus der Firma wird durch die Aussicht auf eine baldige FDA-Zulassung von Arimoclomol gestärkt.
In ihrem Ergebnisbericht für das zweite Quartal 2024 meldete Zevra Therapeutics einen Nettoumsatz von 4,4 Millionen US-Dollar und einen Nettoverlust von 19,9 Millionen US-Dollar, sowie eine erfolgreiche öffentliche Aktienplatzierung, die etwa 64,5 Millionen US-Dollar einbrachte. Das Unternehmen hob auch die Fortsetzung seiner Celiprolol-Phase-III-Studie und die Vorbereitungen für die mögliche Markteinführung von Arimoclomol und OLPRUVA hervor. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in Zevra Therapeutics' Engagement zur Deckung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse im Bereich seltener Krankheiten.
InvestingPro Insights
Angesichts der jüngsten FDA-Zulassung von MIPLYFFA beobachten Investoren und Interessengruppen genau die finanzielle Gesundheit und Aktienperformance von Zevra Therapeutics. Laut InvestingPro wird Zevra derzeit mit einer Marktkapitalisierung von etwa 402 Millionen US-Dollar gehandelt. Trotz der positiven Nachrichten haben Analysten Bedenken geäußert und erwarten einen Umsatzrückgang sowie eine Verringerung des Nettoeinkommens im laufenden Jahr. Diese Prognosen könnten mit den hohen Kosten für die Einführung eines neuen Medikaments und dem Nischenmarkt für Behandlungen seltener Krankheiten zusammenhängen.
InvestingPro-Daten zeigen, dass Zevras Kurs-Buchwert-Verhältnis bei einem hohen Wert von 12,38 liegt, was darauf hindeuten könnte, dass die Aktie derzeit über dem Nettovermögenswert des Unternehmens bewertet ist. Darüber hinaus hat Zevra in den letzten zwölf Monaten bis zum zweiten Quartal 2024 mit einem erheblichen operativen Gewinnmargendefizit von -315,77 % gearbeitet. Dies könnte auf die hohen Investitionen des Unternehmens in Forschung und Entwicklung sowie auf die Kosten im Zusammenhang mit der Markteinführung von MIPLYFFA zurückzuführen sein.
Positiv zu vermerken ist, dass Zevra in den letzten drei Monaten eine starke Rendite von 79,59 % erzielt hat und Analysten ihre Gewinnprognosen für den kommenden Zeitraum nach oben korrigiert haben. Dieser Optimismus könnte das Vertrauen der Investoren in das langfristige Potenzial von MIPLYFFA und die Pipeline des Unternehmens widerspiegeln. Für Investoren, die tiefer eintauchen möchten, sind zusätzliche InvestingPro-Tipps verfügbar, die weitere Einblicke in Zevras Finanzkennzahlen und Aktienperformance bieten.
Für diejenigen, die fundierte Entscheidungen treffen möchten, bietet InvestingPro einen umfassenden Satz von 12 zusätzlichen Tipps zu Zevra Therapeutics, die unter https://de.investing.com/pro/ZVRA zugänglich sind. Diese Tipps könnten wertvolle Orientierungshilfen bei der Bewertung der Aussichten des Unternehmens im Zuge dieses bedeutenden regulatorischen Meilensteins bieten.
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