NEW YORK - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO), ein Unternehmen für Genmedizin, gab vielversprechende Zwischenergebnisse aus einer Phase-1/2-Studie seines Medikamentenkandidaten LX1001 zur Behandlung der APOE4-assoziierten Alzheimer-Krankheit (AD) bekannt. Die Studie zeigte einen dosisabhängigen Anstieg der neuroprotektiven APOE2-Expression und Reduktionen von Tau-Biomarkern, die mit kognitiven Ergebnissen bei AD in Verbindung stehen.
Die Behandlung wurde in allen Dosisgruppen gut vertragen, ohne Berichte über Amyloid-bedingte bildgebende Anomalien (ARIA). Diese Nebenwirkung tritt häufig bei Anti-Amyloid-Therapien für Alzheimer-Patienten auf, insbesondere bei denjenigen mit dem APOE4-Allel.
Dr. Kim Johnson, eine Hauptprüferin der Studie, erklärte: "Die Ergebnisse deuten auf das Potenzial von LX1001 als gut verträgliche Behandlung hin und zeigen einen möglichen Effekt auf die Alzheimer-Krankheitspathologie." Die Studie, deren Rekrutierung im vierten Quartal 2023 abgeschlossen wurde, umfasste fünfzehn Patienten mit leichter kognitiver Beeinträchtigung oder leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit.
LX1001 ist ein Gentherapiekandidat, der entwickelt wurde, um das schützende APOE2-Allel an Patienten zu liefern, die zwei Kopien des toxischen APOE4-Allels haben. Die Zwischendaten umfassen 12-Monats-Nachuntersuchungen für die ersten drei Dosisgruppen und 6-Monats-Nachuntersuchungen für die vierte Gruppe. Sie zeigen konsistente Verbesserungen der Biomarker und eine Stabilisierung der Amyloid-Pathologie.
Das primäre Ziel der Studie war die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, wobei sich die sekundären Endpunkte auf die APOE2-Proteinexpression im Liquor und Veränderungen der Tau- und Amyloid-Biomarker konzentrierten. Es wurden vier schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet, von denen drei als nicht mit der Behandlung zusammenhängend eingestuft wurden. Ein Fall von leichter bis mittelschwerer sensorineuraler Schwerhörigkeit stand möglicherweise im Zusammenhang mit der Behandlung.
Lexeo plant, 2025 über regulatorische Interaktionen und weitere Entwicklungspläne für LX1001 zu informieren. Das Unternehmen veranstaltete heute auch einen Webcast, um die Daten zu überprüfen und die nächsten Schritte des Programms zu diskutieren. LX1001 hat von der FDA die Fast-Track-Bezeichnung erhalten, was sein Potenzial als bedeutende Entwicklung in der Behandlung der Alzheimer-Krankheit unterstreicht.
Diese Ergebnisse wurden auf der Konferenz für klinische Studien zur Alzheimer-Krankheit in Madrid, Spanien, vorgestellt. Die Informationen in diesem Artikel basieren auf einer Pressemitteilung von Lexeo Therapeutics.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Lexeo Therapeutics vielversprechende Zwischenergebnisse der Phase-1/2-Studie seines Medikaments LX-2006 zur Behandlung der Friedreich-Ataxie-Kardiomyopathie (FA-CM) gezeigt, wie von Stifel berichtet. Die Firma behält ein "Kaufen"-Rating für Lexeo bei und führt positive Anzeichen für Wirksamkeit und ein sauberes Sicherheitsprofil auf ein gestärktes Vertrauen zurück. Lexeos proaktive Zusammenarbeit mit der CBER-Abteilung der FDA und die Erwartung zusätzlicher regulatorischer Details bis Ende 2024 unterstützen diese Einschätzung weiter.
In finanziellen Updates meldete Lexeo für das zweite Quartal 2024 einen Nettoverlust von 0,64 US-Dollar pro Aktie, was etwas besser ist als der von H.C. Wainwright prognostizierte Verlust von 0,65 US-Dollar pro Aktie. Die F&E-Ausgaben des Unternehmens beliefen sich auf 16,6 Millionen US-Dollar, während die Vertriebs- und Verwaltungskosten mit 7,0 Millionen US-Dollar angegeben wurden. Lexeo schloss das Quartal mit etwa 175,0 Millionen US-Dollar an Barreserven ab, die voraussichtlich den Betrieb bis 2027 aufrechterhalten werden.
Trotz einer kürzlichen Senkung des Kursziels von 22,00 US-Dollar auf 21,00 US-Dollar behält H.C. Wainwright ein "Kaufen"-Rating für Lexeo bei. Die Firma aktualisierte auch ihre Prognose für Lexeos Nettoverlust für das Gesamtjahr 2024 auf 2,75 US-Dollar pro Aktie. Zu den jüngsten Entwicklungen gehören auch die Wahl von Mette Kirstine Agger als Class I Director und die Ratifizierung von KPMG LLP als unabhängiger Wirtschaftsprüfer von Lexeo.
InvestingPro Insights
Während Lexeo Therapeutics (NASDAQ:LXEO) vielversprechende Zwischenergebnisse für seine Alzheimer-Behandlung meldet, könnten Investoren an einer tieferen finanziellen Perspektive des Unternehmens interessiert sein. Laut InvestingPro-Daten hat Lexeo eine Marktkapitalisierung von 329,62 Millionen US-Dollar, was seine Position als relativ kleiner Akteur im Biotechnologiesektor widerspiegelt.
InvestingPro-Tipps heben hervor, dass Lexeo mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hat, was für die Finanzierung laufender Forschungs- und Entwicklungsbemühungen wie der LX1001-Studie entscheidend sein könnte. Dieser finanzielle Puffer könnte dem Unternehmen den nötigen Spielraum geben, um seine vielversprechende Alzheimer-Behandlung durch klinische Studien und potenzielle Vermarktung voranzutreiben.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass Lexeo derzeit nicht profitabel ist, mit einem negativen KGV von -4,29 über die letzten zwölf Monate bis zum zweiten Quartal 2024. Dies ist nicht ungewöhnlich für Biotech-Unternehmen in frühen Stadien, die stark in F&E investieren. Der Bruttogewinn des Unternehmens für denselben
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