RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), ein auf die Entwicklung von Behandlungen für Anfallserkrankungen spezialisiertes Unternehmen, steht kurz vor der Veröffentlichung entscheidender Phase-3-Studiendaten für sein Medikament ZTALMY® (Ganaxolon). Die Studie konzentriert sich auf Patienten mit tuberöser Sklerose (TSC), einer genetischen Erkrankung, die zu schweren neurologischen Problemen und refraktärer Epilepsie führen kann. Die Topline-Daten der TrustTSC-Studie werden in der ersten Hälfte des vierten Quartals 2024 erwartet, wobei die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags (NDA) für April 2025 geplant ist.
Die TrustTSC-Studie zeigt vielversprechende Ergebnisse mit einer niedrigen Abbruchrate von 6,2%, und etwa 93% der Teilnehmer wechselten in die offene Verlängerungsphase. Das Vertrauen wird weiter gestärkt durch die Tatsache, dass Teilnehmer der Phase-2-Studie, die in die Langzeitverlängerung eintraten, innerhalb von zwei Jahren eine mediane Reduktion der Anfallshäufigkeit um 56% zeigten.
Reale Versorgungsdaten unterstreichen den erheblichen Bedarf an neuen Therapien, da etwa 26% der TSC-Patienten drei oder mehr Antiepileptika ohne Erfolg ausprobiert haben. Vor diesem Hintergrund bereitet sich Marinus auf eine mögliche Markteinführung in den USA vor, vorbehaltlich der FDA-Zulassung. Das Unternehmen erwartet, dass das Patentamt in Kürze neues geistiges Eigentum für Ganaxolon in Bezug auf sein Titrationsschema gewährt, das bis September 2042 Schutz bieten würde.
Das Unternehmen ist auf Kurs, seine Prognose für den Nettoproduktumsatz von ZTALMY für das Gesamtjahr 2024 zwischen 33 und 35 Millionen US-Dollar zu erreichen. Zudem investiert es weiterhin in den Ausbau der ZTALMY-Produktionskapazität für die geplante globale Markteinführung für die CDKL5-Defizienz-Störung und die potenzielle TSC-Erweiterung, mit dem Ziel, innerhalb von 18 Monaten nach der US-TSC-Markteinführung die Profitabilität zu erreichen.
Marinus plant außerdem, die Entwicklung von ZTALMY auf andere entwicklungsbedingte und epileptische Enzephalopathien auszuweiten, wobei klinische Studien in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 beginnen sollen, vorbehaltlich der TSC-Topline-Daten. Darüber hinaus strebt das Unternehmen die Einreichung eines Antrags auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats für ein neuartiges orales Ganaxolon-Prodrug im vierten Quartal 2025 an.
Die finanzielle Perspektive von Marinus bleibt stabil, mit prognostizierten Ausgaben für das Jahr 2024 zwischen 135 und 140 Millionen US-Dollar, einschließlich aktienbasierter Vergütungen. Die Barreserven des Unternehmens in Höhe von 64,7 Millionen US-Dollar zum 30.06.2024 sollen den Betrieb bis ins zweite Quartal 2025 unterstützen.
In anderen aktuellen Nachrichten meldete Marinus Pharmaceuticals ein signifikantes Wachstum der Nettoproduktumsätze, die sich im zweiten Quartal auf 8 Millionen US-Dollar beliefen, hauptsächlich dank ihres Flaggschiffprodukts ZTALMY. Das Unternehmen plant die potenzielle Markteinführung von ZTALMY für tuberöse Sklerose (TSC) in der zweiten Hälfte des Jahres 2025, wobei die Profitabilität innerhalb von 12 bis 18 Monaten nach der Markteinführung angestrebt wird. Marinus bereitet sich auch auf ein Typ-C-Treffen mit der FDA vor, um Studienendpunkte und -design für Ganaxolon zu besprechen.
TD Cowen behielt seine Kaufempfehlung für Marinus bei und hob den Umsatz von 8 Millionen US-Dollar aus Ztalmy sowie eine Barreserve von 65 Millionen US-Dollar hervor. Die Firma wartet auch gespannt auf die bevorstehenden Ergebnisse der Phase-III-Studie zur Behandlung von TSC. Darüber hinaus hat Marinus erfolgreich ein Patent für intravenöses Ganaxolon angefochten, das zuvor von Ovid Therapeutics gehalten wurde.
Trotz eines Nettoverlusts vor Steuern von 35,8 Millionen US-Dollar im Quartal bleibt Marinus zuversichtlich in Bezug auf seine Strategien und ist auf dem Weg, seine Umsatzprognose für 2024 zu erfüllen, mit angestrebten Nettoproduktumsätzen zwischen 33 und 35 Millionen US-Dollar.
InvestingPro Erkenntnisse
Während sich Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) auf entscheidende Momente in der Entwicklung und potenziellen Vermarktung von ZTALMY® vorbereitet, beobachten Investoren und Branchenexperten genau die finanzielle Gesundheit und Marktleistung des Unternehmens. Laut InvestingPro-Daten hat Marinus eine Marktkapitalisierung von 88,13 Millionen US-Dollar, was die aktuelle Bewertung des Unternehmens durch den Markt widerspiegelt. Trotz eines herausfordernden Jahres mit deutlichem Kursrückgang gab es im letzten Monat eine starke Rendite, was auf eine mögliche Wende in der Anlegerstimmung hindeutet.
Das Umsatzwachstum des Unternehmens war bemerkenswert, mit einem Anstieg von 16,56% in den letzten zwölf Monaten bis zum zweiten Quartal 2024 und einem noch beeindruckenderen vierteljährlichen Umsatzwachstum von 32,48% im zweiten Quartal 2024. Dies deutet darauf
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