PHILADELPHIA - Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG), ein Unternehmen für Gentherapien, präsentierte auf dem Jahreskongress der European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) in Rom neue präklinische und vorläufige klinische Daten. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass ihr Hauptproduktkandidat PBFT02 als Gentherapie für frontotemporale Demenz mit GRN-Mutationen (FTD-GRN) vielversprechend ist.
Die Präsentation am Donnerstag hob präklinische Studien hervor, die zur Auswahl des AAV1-Vektors für PBFT02 führten, welcher darauf abzielt, den Progranulin-Spiegel im zentralen Nervensystem (ZNS) zu erhöhen. Studien an nicht-menschlichen Primaten zeigten, dass der AAV1-Vektor nach intra-cisterna magna Verabreichung höhere Progranulin-Spiegel in der Cerebrospinalflüssigkeit (CSF) erreichte als andere Vektoren.
Weitere präklinische Ergebnisse an Grn-Knockout-Mäusen zeigten, dass PBFT02 die lysosomale Histopathologie verbesserte und Neuroinflammation reduzierte, was auf zusätzliche Vorteile höherer Progranulin-Spiegel hindeutet. Die Daten belegten zudem eine weitreichende Verteilung von PBFT02 im Nervensystem von nicht-menschlichen Primaten.
Vorläufige Daten aus der upliFT-D-Studie deuteten darauf hin, dass die erste Dosis von PBFT02 im Allgemeinen gut vertragen wurde und zu konsistenten und dauerhaften Erhöhungen der CSF-Progranulin-Spiegel bei Patienten führte, mit anhaltenden Effekten bis zu 12 Monate nach der Verabreichung.
Dr. Sue Browne, Chief Scientific Officer, präsentierte die Ergebnisse, die die laufende klinische Entwicklungsstrategie für PBFT02 unterstützen. Will Chou, M.D., Präsident und CEO von Passage Bio, äußerte Vertrauen in den AAV1-Vektor und die intrazerebrale magna (ICM) Verabreichung als differenzierten Ansatz für ihre Gentherapie.
Der potenzielle klinische Nutzen von PBFT02 wird durch umfangreiche präklinische Studien untermauert, die positive Auswirkungen auf die lysosomale Funktion und eine Reduktion der Neuroinflammation in einem murinen FTD-Modell gezeigt haben. Passage Bio bleibt engagiert, PBFT02 bei FTD voranzutreiben und sein therapeutisches Potenzial bei weiteren neurodegenerativen Erkrankungen zu erforschen, die von erhöhten Progranulin-Spiegeln profitieren könnten.
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung von Passage Bio.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Passage Bio, Inc. bedeutende Fortschritte in seinen Geschäftsabläufen gemacht. Das Unternehmen hat geschätzte Wertminderungskosten zwischen 3,5 Millionen und 5,5 Millionen US-Dollar gemeldet, die mit seiner jüngsten Untermietvereinbarung und Umstrukturierungsmaßnahmen in Einklang stehen. Darüber hinaus hat Passage Bio Behandlungen für GM1-Gangliosidose, Krabbe-Krankheit und metachromatische Leukodystrophie an GEMMA Biotherapeutics, Inc. auslizenziert. Dieser Deal beinhaltet eine Vorauszahlung von 10 Millionen US-Dollar und potenzielle zusätzliche Zahlungen, die an geschäftliche Meilensteine geknüpft sind.
Zusätzlich behielt Canaccord Genuity eine Kaufempfehlung für Passage Bio bei, basierend auf positiven Zwischendaten aus der upliFT-D Phase 1/2 Studie. Die Firma hob einen Anstieg des Biomarkers CSF PGRN über die Zeit hervor, was auf ein Potenzial für einen Anstieg des Aktienwerts hindeutet. Allerdings prüft das Unternehmen derzeit Optionen, um die Nasdaq-Listungsanforderungen wieder zu erfüllen, nachdem es eine potenzielle Delisting-Mitteilung aufgrund eines Aktienkurses unter dem Mindestgebotspreiserfordernis erhalten hat.
In einem strategischen Schritt hat Passage Bio Thomas Kassberg als Class I Director und Mitglied des Prüfungsausschusses ernannt. Kassberg, mit umfangreicher Erfahrung in der Biotechnologie, erhielt als Teil seines Vergütungspakets nicht-anreizbasierte Aktienoptionen. Schließlich hat Passage Bio die Zulassung von der U.S. Food and Drug Administration erhalten, um seine Gentherapie PBFT02 für Patienten mit frontotemporaler Demenz mit C9orf72-Genmutationen zu evaluieren. Dies sind die jüngsten Entwicklungen in Passage Bios fortlaufenden Bemühungen.
InvestingPro Erkenntnisse
Während Passage Bio (NASDAQ:PASG) seinen vielversprechenden Gentherapie-Kandidaten PBFT02 weiter vorantreibt, sollten Anleger einige wichtige Finanzkennzahlen und Erkenntnisse von InvestingPro berücksichtigen.
Laut InvestingPro-Daten beträgt die Marktkapitalisierung von Passage Bio 35,76 Millionen US-Dollar, was die aktuelle Bewertung des Unternehmens im Biotechnologiesektor widerspiegelt. Diese relativ geringe Marktkapitalisierung ist nicht ungewöhnlich für Biotech-Unternehmen in einem frühen Stadium, die sich auf die Entwicklung neuartiger Therapien konzentrieren.
InvestingPro-Tipps heben hervor, dass Passage Bio mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hält, was für ein Unternehmen in der Forschungs- und Entwicklungsphase entscheidend ist. Diese finanzielle Position bietet dem Unternehmen einen gewissen Spielraum, um seine klinischen Programme, einschließlich der Entwicklung von PBFT02, fortzusetzen.
Es ist jedoch wichtig zu beachten, dass Passage Bio laut einem weiteren InvestingPro-Tipp schnell Bargeld verbrennt. Dies ist typisch für Biotech-Unternehmen, die stark in F&E investieren, unterstreicht aber die Bedeutung erfolgreicher klinischer Ergebnisse und möglicher zukünftiger Finanzierungsbedürfnisse.
Die Aktie des Unternehmens wird derzeit nahe ihres 52-Wochen-Tiefs gehandelt, was eine Chance für Anleger darstellen könnte, die an das langfristige Potenzial von PBFT
Diese Übersetzung wurde mithilfe künstlicher Intelligenz erstellt. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.