Investing.com -- Die Aktien von Ionis (NASDAQ:IONS) Pharmaceuticals kletterten am Freitag im vorbörslichen Handel um 6%, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) TRYNGOLZA™ (Olezarsen) zur Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS) zugelassen hatte. FCS ist eine seltene und lebensbedrohliche Erkrankung. Dies markiert einen bedeutenden Meilenstein für das Unternehmen, da TRYNGOLZA die erste zugelassene Behandlung für FCS in den USA ist. Ionis erwartet, dass dies der Auftakt für vier Produkteinführungen in den nächsten drei Jahren sein wird.
TRYNGOLZA, das in Kombination mit einer fettarmen Diät eingesetzt wird, hat gezeigt, dass es die Triglyceride signifikant reduziert und das Risiko akuter Pankreatitis bei Erwachsenen erheblich senkt. Die Zulassung basiert auf Daten aus der klinischen Phase-3-Studie Balance, die eine statistisch signifikante Reduktion der Triglycerid-Spiegel und eine klinisch bedeutsame Abnahme akuter Pankreatitis-Ereignisse zeigte. Mit einem günstigen Sicherheitsprofil wird die Behandlung einmal monatlich mittels eines Auto-Injektors selbst verabreicht.
Ionis-CEO Brett P. Monia, Ph.D., bezeichnete die FDA-Zulassung als einen Wendepunkt für FCS-Patienten und ihre Familien. Er betonte das Potenzial der Behandlung, den Verlauf der Krankheit grundlegend zu verändern. Die Zulassung unterstreicht Ionis' Entwicklung zu einem vollständig integrierten Biotechnologie-Unternehmen in der kommerziellen Phase, mit einer vielversprechenden Pipeline weiterer Medikamente.
Die Entscheidung der FDA wurde maßgeblich durch die positiven Ergebnisse der Phase-3-Balance-Studie beeinflusst, die zuvor im renommierten New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Der Studienleiter, Dr. Alan Brown, zeigte sich begeistert darüber, nun endlich eine wirksame Behandlungsoption für seine FCS-Patienten zur Verfügung zu haben.
FCS zeichnet sich durch extrem hohe Triglycerid-Spiegel und ein hohes Risiko für akute Pankreatitis aus, die tödlich verlaufen kann. In den USA sind schätzungsweise bis zu 3.000 Menschen von FCS betroffen, wobei die meisten Fälle undiagnostiziert bleiben. TRYNGOLZA wird noch vor Jahresende in den USA erhältlich sein, und Ionis verpflichtet sich, umfassende Unterstützungsdienste anzubieten, um Patienten den Zugang zur Behandlung zu erleichtern.
TD Cowen-Analyst Yaron Werber kommentierte die Bedeutung der Zulassung: "Die heutige FDA-Zulassung von Tryngolza (Olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) beim familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) markiert einen entscheidenden Schritt in Ionis' kommerzieller Entwicklung. Es ist die erste Zulassung eines vollständig eigenen, unabhängigen Produkts des Unternehmens. Tryngolza ist nun die erste und einzige zugelassene Therapie für FCS mit einer Kennzeichnung, die unserer Einschätzung nach nahezu dem Bestfall entspricht."
Die Zulassung umfasst auch eine vorrangige Prüfung und die zuvor erteilten Bezeichnungen Fast Track, Orphan Drug und Breakthrough Therapy. Darüber hinaus wird Olezarsen in der Europäischen Union geprüft, und Zulassungsanträge in anderen Ländern sind geplant. Ionis evaluiert Olezarsen auch in drei klinischen Phase-3-Studien zur Behandlung schwerer Hypertriglyzeridämie (sHTG).
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