Investing.com -- Die Aktien von Mesoblast Limited verzeichneten am Donnerstag im vorbörslichen Handel einen Kurssprung von 39%. Auslöser war die Zulassung von Ryoncil® (remestemcel-L) durch die Food and Drug Administration (FDA). Damit erhielt erstmals eine Therapie mit mesenchymalen Stromazellen (MSC) in den Vereinigten Staaten grünes Licht. Ryoncil ist nun die einzige von der FDA zugelassene Behandlung für Kinder ab zwei Monaten, einschließlich Jugendlicher, die an steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Krankheit (SR-aGvHD) leiden - einer schwerwiegenden und potenziell tödlichen Erkrankung.
Ausschlaggebend für die Entscheidung der FDA waren die Ergebnisse einer Phase-3-Studie: 70% der Kinder mit schwerer SR-aGvHD zeigten bis zum 28. Behandlungstag mit Ryoncil ein Gesamtansprechen. Diese Ansprechrate ist von besonderer Bedeutung, da sie als Indikator für die Überlebenschancen von aGvHD-Patienten gilt. Mesoblast, ein in New York ansässiger Weltmarktführer für allogene Zelltherapien bei Entzündungserkrankungen, hat damit erfolgreich das erste MSC-Produkt auf den US-Markt gebracht.
Dr. Joanne Kurtzberg, eine angesehene Transplantationsmedizinerin, unterstrich die Tragweite dieses Durchbruchs: "Steroidrefraktäre akute Graft-versus-Host-Krankheit ist eine verheerende Erkrankung mit äußerst schlechter Prognose. Ab heute können wir RYONCIL anbieten - die erste von der FDA zugelassene Behandlung, die für viele Kinder lebensrettend sein und einen enormen Einfluss auf ihre Familien haben wird."
Diese Zulassung markiert einen bedeutenden Meilenstein für Mesoblast. Aufgrund der immunmodulatorischen Wirkungen von RYONCIL eröffnen sich möglicherweise Perspektiven für weitere Anwendungen bei Krankheiten, die durch übermäßige Entzündungsreaktionen gekennzeichnet sind. Dr. Silviu Itescu, CEO von Mesoblast, zeigte sich erfreut über die FDA-Zulassung und bekräftigte das Engagement des Unternehmens, den ungedeckten medizinischen Bedarf in der GVHD-Gemeinschaft zu adressieren und die Zulassung für weitere Produkte im fortgeschrittenen Entwicklungsstadium voranzutreiben.
RYONCIL soll in den Vereinigten Staaten in Transplantationszentren und anderen spezialisierten Kliniken verfügbar sein. Damit steht eine neue Behandlungsoption für die rund 1.500 Kinder in den USA bereit, die jährlich nach einer allogenen Knochenmarktransplantation an SR-aGvHD erkranken. Das empfohlene Therapieschema sieht intravenöse Infusionen vor, die über vier aufeinanderfolgende Wochen zweimal wöchentlich verabreicht werden. Die Beurteilung des Ansprechens erfolgt 28 ± 2 Tage nach der ersten Dosis.
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