Die Aktien von Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) stiegen um 5,7%, nachdem die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA CRENESSITY zugelassen hat. CRENESSITY ist eine neuartige Therapie zur Behandlung der kongenitalen adrenalen Hyperplasie (CAH) und das erste Medikament, das gezielt die übermäßige Produktion des adrenokortikotropen Hormons (ACTH) und adrenaler Androgene bei Patienten mit dieser genetischen Erkrankung reduziert.
Die FDA-Zulassung für CRENESSITY, das sowohl als Kapsel als auch als orale Lösung erhältlich ist, stellt einen bedeutenden Fortschritt für Menschen dar, die an der klassischen CAH leiden - einer seltenen und lebenslangen Erkrankung der Nebennieren. Die Zulassung wurde am Freitag bekannt gegeben, und das Medikament soll innerhalb einer Woche über den spezialisierten Apothekendienstleister PANTHERx Rare auf den Markt kommen.
Kyle W. Gano, Ph.D., CEO von Neurocrine Biosciences, unterstrich das langjährige Engagement des Unternehmens in der CAH-Forschung und dankte den Teilnehmern und Forschern der klinischen Studien für ihren Beitrag zur Entwicklung dieser neuen Medikamentenklasse für die CAH-Gemeinschaft. Auch Dina Matos, Geschäftsführerin der CARES Foundation, würdigte das Potenzial des Medikaments, die Lebensqualität von CAH-Patienten zu verbessern, indem es den Bedarf an hochdosierten Steroidbehandlungen reduziert.
Trotz der positiven Aufnahme der FDA-Zulassung rechnen Analysten mit einer schrittweisen Markteinführung. Evan David Seigerman von BMO Capital wies auf mehrere Herausforderungen hin, darunter die Erwartung, dass ein breiter kommerzieller Zugang erst in der zweiten Jahreshälfte 2025 möglich sein wird. Zudem erfordert der Warnhinweis des Medikaments eine sorgfältige Überwachung bei der Anpassung der Glukokortikoidtherapie.
Chris Shibutani von Goldman Sachs bezeichnete die Zulassung als positiven Meilenstein für Neurocrine Biosciences. Dies bestätige den Status des Unternehmens unter den Biotech-Firmen, die erfolgreich mehrere Medikamente in verschiedenen therapeutischen Bereichen entwickelt haben. Der Analyst merkte an, dass die anfängliche Markteinführung zwar schwer zu quantifizieren sei, der Fortschritt des Unternehmens jedoch im Hinblick auf die Patientengewinnung sowie die Erweiterung des Zugangs und der Versicherungsdeckung genau beobachtet werde.
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