Von Dhirendra Tripathi
Investing.com - Die Aktien von Orphazyme (NASDAQ:ORPH) sind am Freitag um mehr als 45% eingebrochen. Auslöser für den Kursrutsch war die Ablehnung des experimentellen Medikaments Arimoclomol zur Behandlung einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, der Niemann-Pick-Krankheit Typ C, durch die Food and Drug Administration.
Vorbörslich notierten die Anteilsscheine zeitweise über 50% im Minus, da das Unternehmen die Kosten deutlich reduzieren und "alle Unternehmensaktivitäten einfrieren will, die nicht mit den klinischen und regulatorischen Aktivitäten zur Unterstützung der Zulassung für NPC zusammenhängen."
Da der ursprüngliche Ausblick des dänischen Unternehmens von der Zulassungsentscheidung abhing, war es nun gezwungen, diesen zu senken.
Orphazyme erwartet nun einen operativen Verlust von 670 bis 700 Mio. DKK für das Gesamtjahr.
Zuvor hatte das Unternehmen den Betriebsverlust auf 100 bis 150 Mio. DKK geschätzt.
Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C tritt meist im Kindesalter auf. Die Inzidenz der Krankheit wird auf 1 von 100.000 Neugeborenen geschätzt und es gibt schätzungsweise ~1.800 Patienten in den USA und Europa, wie aus dem Orphazyme-Jahresbericht 2020 hervorgeht.
Bei aggressiveren Formen ist NPC häufig tödlich, wenn die Patienten das 20. Lebensjahr erreichen.