Freeline Therapeutics Holdings Plc (FRLN)

Freeline Therapeutics Holdings PLC ist ein im Vereinigten Königreich ansässiges Gentherapieunternehmen auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich zunächst auf die Entwicklung von Behandlungen für monogene Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf. Das Unternehmen ist in der gesamten Wertschöpfungskette der Gentherapie tätig, einschließlich Expressionsplattform, Forschung, Herstellung, klinische Entwicklung und Kommerzialisierung. Die AAV-Vektor-Technologiekassette des Unternehmens wurde entwickelt, um eine funktionelle Kopie eines therapeutischen Gens in die menschliche Leber einzubringen und die Sekretion des oder der therapeutischen Proteine in das Blut des Patienten zu ermöglichen. Therapeutische AAV-Vektoren bestehen aus zwei Hauptkomponenten: dem Kapsid und der Expressionskassette. Die Pipeline des Unternehmens umfasst drei Programme in der Klinik sowie Forschungsprogramme. Die Pipeline umfasst FLT180a zur Behandlung von Hämophilie B, FLT190 zur Behandlung der Fabry-Krankheit und FLT201 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1.