Intellia Therapeutics, Inc. ist ein Genome-Editing-Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Heilmitteln unter Verwendung der Technologie Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) konzentriert. CRISPR/Cas9 ist eine Technologie für das Genome Editing, also die Veränderung ausgewählter Sequenzen der genomischen Desoxyribonukleinsäure. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, seine modulare Plattform zu nutzen, um In-vivo- und Ex-vivo-Therapien für Krankheiten mit hohem ungedecktem Bedarf zu entwickeln. Der führende In-vivo-Kandidat, NTLA-2001, ist für die Behandlung der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bestimmt, ebenso wie NTLA-2002 für die Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). Das Unternehmen entwickelt Ex-vivo-Anwendungen zur Behandlung von Immunonkologie und Autoimmunkrankheiten. Zu den fortgeschrittenen Ex-vivo-Programmen des Unternehmens gehört ein eigener Kandidat für chimäre Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T-Zellen), NTLA-6001, der auf CD30 abzielt und zur Behandlung von CD30-exprimierenden hämatologischen Krebsarten, einschließlich des rezidivierenden oder refraktären klassischen Hodgkin-Lymphoms, eingesetzt wird.