MeiraGTx Holdings plc ist ein integriertes Gentherapieunternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf drei Bereiche mit ungedecktem medizinischem Bedarf, darunter vererbte Netzhauterkrankungen (IDs) sowie große degenerative Augenerkrankungen, schwere Formen der Xerostomie und neurodegenerative Erkrankungen. Die Produktpipeline des Unternehmens umfasst AAV-RPGR zur Behandlung der x-chromosomalen Retinitis pigmentosa (XLRP), AAV-hAQP1 zur Behandlung der strahleninduzierten Xerostomie zweiten und dritten Grades, AAV-GAD zur Behandlung der Parkinsonschen Krankheit sowie AAV-CNGB3 und AAV-CNGA3 zur Behandlung der Achromatopsie (ACHM). Das Unternehmen hat sechs Programme in der klinischen Entwicklung, darunter Programme der klinischen Phase I/Il für Achromatopsie, X-gebundene Retinitis Pigmentosa und RPE65-Mangel sowie klinische Studien der Phase I für strahleninduzierte Xerostomie (RIX) und ein Parkinson-Programm, das eine Phase-II-Studie mit veröffentlichten Daten abgeschlossen hat.