PTC Therapeutics Inc (P91)

PTC Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von Arzneimitteln unter Nutzung seiner Expertise in der Ribonukleinsäure (RNA)-Biologie. Die Produktpipeline umfasst Ataluren (Translarna), PTC596 und RG7916. Sein Produktkandidat Ataluren ist eine oral verabreichte niedermolekulare Verbindung zur Behandlung von Patienten mit genetischen Störungen aufgrund einer Nonsense-Mutation. Ataluren befindet sich in der klinischen Entwicklung für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie, verursacht durch eine Nonsense-Mutation (nmDMD) und zystischer Fibrose, verursacht durch eine Nonsense-Mutation (nmCF). PTC596 ist ein oral aktives kleines Molekül, das auf Tumorstammzellpopulationen abzielt, indem es die Funktion, Aktivität und Menge von BMI1 reduziert. RG7916 ist ein in der Entwicklung befindliches orales Therapeutikum, das sich in zwei klinischen Studien befindet: SUNFISH, eine Studie bei Patienten mit Spinalmuskelatrophie (SMA) im Kindesalter auftretenden (Typ II/III) und FIREFISH, eine Studie bei Patienten mit SMA im Säuglingsalter auftretenden (Typ I).