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Regulus Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von Arzneimitteln konzentriert, die auf microRNAs zur Behandlung von Krankheiten abzielen. Das Unternehmen nutzt seine Oligonukleotid-Wirkstoffforschung und -entwicklung, um eine Pipeline zu entwickeln, die durch ein reichhaltiges geistiges Eigentum auf dem Gebiet der microRNA ergänzt wird. Zu den führenden Produktkandidaten des Unternehmens gehören RG-012 und RGLS8429. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Evaluierung einer Bibliothek von Oligonukleotiden zur Blockierung von miR-155, die zur Behandlung der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS oder Lou-Gehrig-Krankheit) eingesetzt werden können. Das Unternehmen konzentriert sich auch auf die Evaluierung der von ihm entwickelten Wirkstoffe, die die miR-155-Aktivität in Mikroglia-Zell-basierten Assays und in Tiermodellen der Krankheit hemmen, um potenzielle Kandidaten für weitere Studien zu identifizieren. Neben seinem Schwerpunkt auf genetischen Nierenerkrankungen konzentriert sich das Unternehmen auf die Erforschung von Technologien zur Behandlung von Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS).