SpringWorks Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Akquisition, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten für unterversorgte Patientengruppen, die an verheerenden seltenen Krankheiten und Krebs leiden. Es verfügt über ein Portfolio von zielgerichteten Onkologie-Produktkandidaten auf Basis kleiner Moleküle und treibt zwei klinische Studien für seltene Tumorarten sowie weitere Programme für genetisch definierte Krebsarten voran. Der Produktkandidat Nirogacestat ist ein oral zu verabreichender, niedermolekularer Gamma-Sekretase-Inhibitor (GSI), der als Monotherapie zur Behandlung von Desmoid-Tumoren entwickelt wird, einem seltenen, oft schwächenden und entstellenden Weichteiltumor. Der zweite Produktkandidat ist Mirdametinib, ein oral zu verabreichender, niedermolekularer MEK-Inhibitor, der für die Behandlung von Neurofibromatose-Typ-1-assoziierten plexiformen Neurofibromen (NF1-PN) entwickelt wird, einem seltenen Tumor der peripheren Nervenscheide, der Schmerzen und Entstellungen verursacht und meist bei Kindern auftritt.