Stoke Therapeutics Inc (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich darauf konzentriert, die zugrunde liegenden Ursachen schwerer genetischer Erkrankungen anzugehen, indem es die Proteinexpression mit Arzneimitteln auf Ribonukleinsäurebasis hochreguliert. Das Unternehmen entwickelt Antisense-Oligonukleotide (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung des Proteinspiegels. Das STK-001 des Unternehmens dient der Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und fortschreitenden genetischen Epilepsie. Sein STK-002 ist ein proprietäres Antisense-Oligonukleotid (ASO) in präklinischer Entwicklung zur Behandlung von autosomal-dominanter Optikusatrophie (ADOA). STK-002 wurde entwickelt, um die OPA1-Proteinexpression hochzuregulieren, indem die nicht mutierte Kopie des OPA1-Gens genutzt wird, um die OPA1-Proteinexpression wiederherzustellen, mit dem Ziel, den Sehverlust bei Patienten mit ADOA zu stoppen oder zu verlangsamen. Das Unternehmen entwickelt die Plattform für Präzisionsmedizin, um die zugrunde liegende Ursache eines Spektrums genetischer Erkrankungen zu bekämpfen, bei denen der Patient eine gesunde Kopie eines Gens und eine mutierte Kopie hat, die kein für die Gesundheit wesentliches Protein produzieren kann.