Editas verlagert Fokus auf In-vivo-CRISPR-Genbearbeitung

Veröffentlicht am 12.12.2024, 22:07
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CAMBRIDGE, Mass. - Editas Medicine , Inc. (NASDAQ:EDIT), ein Unternehmen für Genbearbeitung mit einem aktuellen Marktwert von etwa 157 Millionen US-Dollar, hat eine strategische Neuausrichtung angekündigt. Der Fokus soll nun auf In-vivo-CRISPR-Genbearbeitungsprogrammen liegen, nachdem kürzlich präklinische Erfolge erzielt wurden. Das Unternehmen plant, seine Liquidität bis ins zweite Quartal 2027 zu verlängern und strebt an, innerhalb von etwa zwei Jahren einen Machbarkeitsnachweis am Menschen für seine In-vivo-Behandlungen zu erbringen. Laut Daten von InvestingPro verfügt das Unternehmen über eine solide Liquiditätsposition mit mehr Barmitteln als Schulden in der Bilanz, wobei Analysten anmerken, dass die verfügbaren Mittel rasch aufgebraucht werden.

Editas berichtet von bedeutenden Fortschritten in der In-vivo-Genbearbeitung, darunter ein präklinischer Machbarkeitsnachweis für die Bearbeitung des HBG1/2-Promotors in hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) in einem humanisierten Mausmodell. Dies könnte eine potenzielle Behandlung für Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie darstellen. Der Erfolg wurde mit einer einzigen Dosis einer zielgerichteten Lipid-Nanopartikel-Formulierung (tLNP) erzielt. Zudem konnte das Unternehmen eine hocheffiziente Leberbearbeitung bei nichtmenschlichen Primaten nachweisen.

Im Rahmen dieser strategischen Neuausrichtung stellt Editas die Entwicklung seines Reni-cel-Programms ein, da kein kommerzieller Partner gefunden werden konnte. Das Unternehmen wird mit klinischen Studienzentren, Aufsichtsbehörden und anderen Beteiligten die nächsten Schritte für Patienten in den RUBY- und EdiTHAL-Studien erörtern. Die InvestingPro-Analyse zeigt, dass die finanzielle Gesundheit des Unternehmens derzeit als "SCHWACH" eingestuft wird, wobei besonders die Rentabilitätskennzahlen Anlass zur Sorge geben. Abonnenten können auf 14 zusätzliche ProTipps und umfassende Finanzanalysen im Pro Research Report zugreifen.

Zur Unterstützung des Übergangs leitet Editas Kostensenkungsmaßnahmen ein, einschließlich einer Reduzierung der Belegschaft um etwa 65 % in den nächsten sechs Monaten. Dies beinhaltet Änderungen im Managementteam, wobei mehrere Mitglieder, darunter Chief Medical Officer Baisong Mei, M.D., Ph.D., das Unternehmen verlassen werden. Emma Reeve und Meeta Chatterjee, Ph.D., werden aus dem Vorstand ausscheiden, während Jessica Hopfield, Ph.D., zur Vorstandsvorsitzenden ernannt wird.

Editas' Präsident und CEO, Gilmore O'Neill, M.B., M.M.Sc., dankte Patienten, Forschern und Mitarbeitern für ihr Engagement bei der Entwicklung von Medikamenten wie Reni-cel und betonte das Bestreben des Unternehmens, In-vivo-Behandlungen für Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie voranzutreiben.

Weitere präklinische Daten und Entwicklungszeitpläne für diese In-vivo-Genbearbeitungsprogramme werden voraussichtlich im ersten Quartal 2025 vorgestellt. Das Unternehmen ist überzeugt, dass seine In-vivo-Genbearbeitungsfähigkeiten die therapeutischen Möglichkeiten erheblich erweitern und Editas als Vorreiter in diesem Bereich positionieren könnten. Die Aktie wird derzeit nahe ihrem 52-Wochen-Tief von 1,89 US-Dollar gehandelt, und die Fair-Value-Analyse von InvestingPro deutet darauf hin, dass die Aktie unterbewertet sein könnte. Investoren, die detaillierte Einblicke suchen, können umfassende Bewertungskennzahlen und Expertenanalysen über die ausführlichen Forschungsberichte von InvestingPro für über 1.400 US-Aktien abrufen.

Die Informationen in diesem Artikel basieren auf einer Pressemitteilung von Editas Medicine.

In anderen aktuellen Nachrichten war Editas Medicine Gegenstand mehrerer Analystenbewertungen nach der Präsentation aktualisierter Daten zum Reni-cel-Programm. Wells Fargo stufte das Unternehmen auf Equal Weight herab und verwies dabei auf konkurrierende Daten eines anderen Unternehmens, die möglicherweise die Marktposition von Reni-cel beeinflussen könnten. Trotzdem merkte Wells Fargo an, dass das In-vivo-Sichelzellkrankheit-Programm von Editas Medicine weiterhin ein starker Kandidat in seinem Bereich bleibt.

BofA Securities und Evercore ISI stuften Editas Medicine auf Buy bzw. Outperform hoch, wobei Evercore ISI ein Kursziel von 7,00 US-Dollar festlegte. Die Hochstufungen spiegeln den positiven Ausblick der Firmen auf die strategische Neuausrichtung des Unternehmens wider, die sich auf das In-vivo-Programm für hämatopoetische Stammzellen konzentriert, sowie auf die starke Liquiditätsposition. Chardan Capital Markets behielt ihre Kaufempfehlung und ein Kursziel von 12,00 US-Dollar bei und bekräftigte damit ihren positiven Ausblick für das Unternehmen.

Diese jüngsten Entwicklungen folgen auf die Ankündigung des Unternehmens über vielversprechende Ergebnisse aus der laufenden RUBY-Studie für eine Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit, Reni-cel. Die Studie berichtete von signifikanten gesundheitlichen Verbesserungen bei Patienten, mit schnellen und anhaltenden Anstiegen der fetalen Hämoglobinwerte. Das Unternehmen plant jedoch, seine Reni-cel-Therapie auszulizenzieren, um Barmittel zu schonen und Ressourcen effektiver einzusetzen.

Editas Medicine meldete zudem Betriebskosten im dritten Quartal von 65,7 Millionen US-Dollar und einen Bargeldbestand von 265,1 Millionen US-Dollar, der durch eine Vorauszahlung von 57 Millionen US-Dollar aus dem Verkauf bestimmter zukünftiger Lizenzgebühren und Zahlungen im Rahmen seiner Cas9-Lizenzvereinbarung mit Vertex Pharmaceuticals gestärkt wurde. Das Unternehmen geht davon aus, dass seine derzeitigen Barreserven den Betrieb bis ins zweite Quartal 2026 finanzieren werden.

Diese Übersetzung wurde mithilfe künstlicher Intelligenz erstellt. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte unseren Nutzungsbedingungen.

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