CAMBRIDGE, Mass. – Prime Medicine, Inc. (NASDAQ:PRME), ein auf Genbearbeitungstherapien spezialisiertes Biotechnologieunternehmen, gab heute eine strategische Neuausrichtung seiner Pipeline bekannt. Der Fokus liegt nun auf hochwertigen Programmen in Bereichen mit gut verstandener Biologie und klaren klinischen Entwicklungspfaden. Das Unternehmen erwartet erste klinische Daten aus seiner Phase-1/2-Studie zur chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) im Jahr 2025 und plant, einen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (IND) für sein Wilson-Krankheit-Programm bis zur ersten Hälfte 2026 einzureichen.
Der Schwerpunkt des Unternehmens umfasst zwei CGD-Behandlungen: PM359, ein ex vivo autologes hämatopoetisches Stammzellprodukt, und ein Folgeprogramm für X-gekoppelte CGD unter Verwendung der Prime Assisted Site-Specific Integrate Gene Editing (PASSIGE™) Technologie. PM359 hat von der FDA die Bezeichnungen für seltene pädiatrische und Orphan-Arzneimittel erhalten, und eine klinische Phase-1/2-Studie läuft derzeit, wobei eine Zulassungsstudie folgen soll, sobald der Proof-of-Concept etabliert ist.
Zusätzlich gab Prime Medicine eine Zusammenarbeit mit Bristol Myers Squibb bekannt, um mehrere Prime Edited ex vivo T-Zell-Therapien für immunologische Erkrankungen und Krebs zu entwickeln. Prime Medicine erhält 110 Millionen US-Dollar an Vorauszahlungen und Kapitalbeteiligungen, mit der Möglichkeit von über 3,5 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren auf Nettoumsätze.
Die Pipeline des Unternehmens umfasst auch einen Leber-Lipid-Nanopartikel (LNP) Prime Editor für die Wilson-Krankheit, wobei präklinische Daten für das vierte Quartal 2024 erwartet werden, sowie Lungen-LNP/Adeno-assoziierte Virus (AAV) Prime Editoren für Zystische Fibrose, unterstützt durch die Cystic Fibrosis Foundation.
Im Rahmen seiner strategischen Pipeline-Priorisierung plant Prime Medicine, seine Betriebskosten und Investitionsausgaben zu optimieren. Die Vorauszahlung von Bristol Myers Squibb zusammen mit den erwarteten Kosteneinsparungen soll die finanzielle Reichweite des Unternehmens bis in die erste Hälfte 2026 verlängern.
Diese Fokussierung auf hochwertige Programme soll die Modularität der Plattform von Prime Medicine nutzen, um schnell und effizient Folgekandidaten zu generieren und möglicherweise die Programme des Unternehmens schneller voranzutreiben.
Prime Medicine basiert auf einer Pressemitteilung und entwickelt ein diversifiziertes Portfolio von Forschungsprogrammen in den Kernbereichen Hämatologie, Immunologie, Onkologie, Leber und Lunge. Das Unternehmen strebt danach, das Potenzial und die Reichweite seiner Prime Editing-Technologie zu maximieren, was Möglichkeiten für Tausende potenzieller Indikationen eröffnen könnte.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Prime Medicine Inc. eine strategische Forschungskooperation und Lizenzvereinbarung mit Bristol Myers Squibb eingeleitet. Die Partnerschaft zielt darauf ab, die Entwicklung neuer ex vivo T-Zell-Therapien voranzutreiben, wobei die Präzisions-Genbearbeitungsfähigkeiten von Prime Medicine und die Expertise von Bristol Myers Squibb in der Zelltherapie-Entwicklung und -Vermarktung genutzt werden. Prime Medicine erhält eine Vorauszahlung von 110 Millionen US-Dollar, mit der Möglichkeit von über 3,5 Milliarden US-Dollar an Meilensteinzahlungen, einschließlich 1,4 Milliarden US-Dollar für Entwicklungsmeilensteine und mehr als 2,1 Milliarden US-Dollar für Vermarktungsmeilensteine, sowie Lizenzgebühren auf Nettoumsätze.
Im Rahmen der Vereinbarung wird Prime Medicine optimierte Prime Editor-Reagenzien für spezifische Ziele entwickeln und dabei seine einzigartige Prime Assisted Site-Specific Integrase Gene Editing (PASSIGE™) Technologie integrieren. Bristol Myers Squibb wird die Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der resultierenden Zelltherapien übernehmen, wobei Prime Medicine Unterstützung bei der Genbearbeitungsstrategie und Reagenzienentwicklung leistet.
Diese jüngsten Entwicklungen unterstreichen das Potenzial der Prime Editing- und PASSIGE-Technologien, die Zelltherapie für immunologische Erkrankungen und Krebs zu transformieren. Insbesondere die PASSIGE-Technologie bietet einen nicht-viralen, einstufigen Genbearbeitungsansatz, der zu genaueren und effektiveren genetischen Modifikationstechniken führen könnte.
InvestingPro Insights
Die strategische Neuausrichtung von Prime Medicine kommt zu einem kritischen Zeitpunkt für das Unternehmen, wie die neuesten Finanzdaten von InvestingPro zeigen. Mit einer Marktkapitalisierung von 402,4 Millionen US-Dollar navigiert das Unternehmen durch schwierige Gewässer, wie das negative Kurs-Gewinn-Verhältnis von -1,97 zeigt. Dies deutet darauf hin, dass das Unternehmen derzeit Verluste macht, was für Biotechnologieunternehmen in frühen Stadien der Medikamentenentwicklung nicht ungewöhnlich ist.
Der Umsatz des Unternehmens für die letzten zwölf Monate bis zum zweiten Quartal 2024 beträgt bescheidene 0,59 Millionen US-Dollar, bei einem Bruttogewinn von -162,68 Millionen US-Dollar. Diese Zahlen unterstreichen die erheblichen Investitionen, die Prime Medicine in seine Forschungs- und Entwicklungspipeline tätigt, insbesondere in hochwertige Programme wie CGD und Wilson-Krankheit.
Ein InvestingPro-
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