CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), ein Biotechnologieunternehmen mit einer Marktkapitalisierung von 130,65 Millionen US-Dollar, hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status für seinen Gentherapiekandidaten SGT-212 erhalten. SGT-212 zielt auf die Behandlung der Friedreich-Ataxie (FA) ab, einer schwerwiegenden genetischen neurodegenerativen Erkrankung. Die heute bekannt gegebene Entscheidung der FDA folgt auf die vorherige Ankündigung des Unternehmens vom 7. Januar 2025, dass es die FDA-Zulassung für die Untersuchung des neuen Medikaments (IND) für SGT-212 erhalten hat. Laut Analyse von InvestingPro wird die Aktie des Unternehmens derzeit zu 3,27 US-Dollar gehandelt und scheint basierend auf Berechnungen des fairen Wertes leicht unterbewertet zu sein.
Die Fast-Track-Designation soll den Entwicklungs- und Überprüfungsprozess für neue Therapien beschleunigen, die schwerwiegende Erkrankungen behandeln und ungedeckte medizinische Bedürfnisse erfüllen. Mit diesem Status wird Solid Biosciences von einer verstärkten Kommunikation mit der FDA profitieren und könnte in Zukunft für eine vorrangige Prüfung in Frage kommen. Daten von InvestingPro zeigen, dass das Unternehmen eine starke Liquiditätsposition mit einem Verhältnis von Umlaufvermögen zu kurzfristigen Verbindlichkeiten (Current Ratio) von 7,85 aufrechterhalten kann und mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hält, obwohl es derzeit Barmittel mit einer bemerkenswerten Rate verbraucht.
SGT-212 verfolgt einen einzigartigen Ansatz zur Behandlung von FA, indem es das vollständige Frataxin-Gen sowohl durch intradentate Nucleus (IDN) als auch durch intravenöse (IV) Infusionen verabreicht. Diese duale Verabreichungsroute soll therapeutische Spiegel des Frataxin-Proteins wiederherstellen, das bei FA-Patienten mangelhaft ist, und potenziell das Fortschreiten der Krankheitssymptome aufhalten. Zu diesen Symptomen gehören neurologische Probleme, Herzerkrankungen und andere systemische Störungen, wobei Herzkomplikationen die Haupttodesursache bei FA-Patienten darstellen.
Bo Cumbo, Präsident und CEO von Solid Biosciences, äußerte sich optimistisch, dass SGT-212 das gesamte Spektrum der FA-Symptome ansprechen und eine dringend benötigte Behandlungsoption für die von dieser schwächenden Krankheit Betroffenen bieten könnte.
Die geplante Phase-1b-Studie, die in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 beginnen soll, wird eine erste Studie am Menschen sein, die die Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-212 sowohl bei nicht gehfähigen als auch bei gehfähigen erwachsenen Patienten mit FA untersucht. Die Teilnehmer werden nach der Behandlung fünf Jahre lang beobachtet.
Dr. Jessie Hanrahan, Chief Regulatory Officer bei Solid Biosciences, würdigte die Anerkennung der FDA für die unerfüllten Bedürfnisse innerhalb der FA-Gemeinschaft und das Potenzial von SGT-212, einen bedeutenden Einfluss zu haben.
Friedreich-Ataxie betrifft etwa 5.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und 15.000 in Europa. Derzeit gibt es keine Behandlungen, die die Krankheit heilen oder ihr Fortschreiten aufhalten können.
Solid Biosciences, ein Unternehmen, das sich der Präzisions-Genmedizin verschrieben hat, entwickelt eine Reihe von Gentherapien, die auf seltene neuromuskuläre und kardiale Erkrankungen abzielen. Das Unternehmen arbeitet auch an genetischen Regulatoren und Technologien, die die Verabreichung von Gentherapien im Allgemeinen verbessern könnten.
Dieser Nachrichtenartikel basiert auf einer Pressemitteilung von Solid Biosciences Inc.
In anderen aktuellen Nachrichten war Solid Biosciences Gegenstand mehrerer Analystenbewertungen und strategischer Partnerschaften. Truist Securities nahm die Beobachtung des Unternehmens mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 16 US-Dollar auf und hob das Aufwärtspotenzial aus der laufenden Phase-1/2-Studie von SGT-003 bei Duchenne-Muskeldystrophie hervor. Auch JMP Securities begann mit der Beobachtung und vergab ein "Market Outperform"-Rating, wobei das Potenzial von Solid Biosciences in der Gentherapie und den Capsid-Engineering-Fähigkeiten anerkannt wurde.
Das Unternehmen erhielt kürzlich die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration für seinen Antrag auf Untersuchung eines neuen Medikaments für SGT-212, einen Gentherapiekandidaten für Friedreich-Ataxie. Solid Biosciences plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 eine klinische Phase-1b-Studie zu beginnen, um die Sicherheit und Verträglichkeit von SGT-212 zu bewerten.
Darüber hinaus ist Solid Biosciences eine exklusive Zusammenarbeit mit der Mayo Clinic eingegangen, um Gentherapien zur Behandlung genetischer Herzerkrankungen zu entwickeln. Diese Partnerschaft gewährt dem Unternehmen exklusive weltweite Lizenzen für die Suppressions-Ersatz-Gentherapie-Plattform der Mayo Clinic und mehrere kardiale Gentherapieprogramme. Diese Entwicklungen unterstreichen die fortlaufenden Bemühungen des Unternehmens, seine Gentherapietechnologien voranzutreiben und möglicherweise seine Capsid-Engineering-Fähigkeiten zu kommerzialisieren.
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