Actelion erhält Marktzulassung der Europäischen Kommission für Opsumit (Macitentan) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)
Actelion Pharmaceuticals Ltd /
Actelion erhält Marktzulassung der Europäischen Kommission für Opsumit
(Macitentan) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire
* Erteilung der Zulassung durch die Europäische Kommission am 20. Dezember
2013
* Opsumit erhält die Zulassung als Monotherapie oder in Kombination mit
anderen PAH-Medikamenten für die Langzeitbehandlung von PAH-Patienten in
WHO-Funktionsklasse II bis III
* Ersteinführung in der EU in Deutschland im Februar 2014 vorgesehen
ALLSCHWIL, SCHWEIZ - 20. Dezember 2013 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute
bekannt, dass Opsumit(®) (Macitentan), ein neuartiger dualer Endothelin-
Rezeptor-Antagonist (ERA), die Marktzulassung der Europäischen Kommission für
die Langzeitbehandlung der PAH in der Europäischen Union erhalten hat. Opsumit
ist sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit anderen Medikamenten zur
Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen
Patienten in WHO-Funktionsklasse II bis III zugelassen.
Die Wirksamkeit wurde in einer PAH-Population nachgewiesen, die Patienten mit
idiopathischer oder erblich bedingter PAH, PAH infolge Bindegewebserkrankungen
sowie PAH aufgrund angeborener, korrigierter einfacher Herzfehler umfasste.
Es konnte auch aufgezeigt werden, dass Macitentan das Risiko von Tod oder
Spitaleinweisung aufgrund von PAH bis zum Studienende um 50% reduzierte (Hazard-
Ratio 0,50; 97,5% Konfidenzintervall: 0,34 bis 0,75; Logrank p < 0,0001).
Macitentan 10 mg verbesserte zudem die mittels SF-36-Fragebogen erfasste
Lebensqualität.
Dr. Nazzareno Galiè vom Institut für Kardiologie der Universität Bologna in
Italien äusserte sich zu den Auswirkungen der Verfügbarkeit von Opsumit: 'Wir
alle freuen uns sehr über die Zulassung von Opsumit in Europa. Zum ersten Mal
können wir Patienten eine Behandlung anbieten, die nachweislich bedeutsame
Verbesserungen der langfristigen klinischen Ergebnisse bringt und dies sowohl
bei neu diagnostizierten Patienten als auch bei Patienten, die bereits eine
spezielle PAH-Therapie erhalten.'
Die EU-Produktinformation basiert zum Teil auf Daten aus der bahnbrechenden
Phase-III-Studie SERAPHIN. Die im August 2013 im New England Journal of Medicine
veröffentlichte SERAPHIN-Studie zeigte, dass eine Behandlung mit Macitentan 10
mg gegenüber Plazebo zu einer Verringerung des Risikos für den kombinierten
Endpunkt zu Mortalität/Morbidität bis Studienende um 45% führte (Hazard Ratio
[HR] 0,55; 97,5% Konfidenzintervall: 0,39 bis 0,76; p < 0,0001). ([1])
Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: 'Wir freuen uns
ausserordentlich über die heutige Entscheidung, da wir davon überzeugt sind,
dass Opsumit für die Behandlung von PAH einen wesentlichen Schritt nach vorn
bedeutet. Unsere Unternehmensstrategie zum Erhalt und Ausbau unseres PAH-
Geschäfts ist mit dieser Zulassung einmal mehr bestätigt worden. Dass wir dieses
Ziel erreicht haben, bedeutet einen wichtigen Moment für die PAH-Gemeinschaft in
Europa: Das erste und einzige PAH-Medikament mit in kontrollierten klinischen
Studien bei PAH nachgewiesener langfristiger Wirksamkeit wird nun denjenigen,
die mit der Krankheit leben, Hoffnung auf bessere Zukunftsaussichten bieten.
Actelion arbeitet nun daran, dieses wichtige Medikament in den kommenden Monaten
Patienten in den europäischen Märkten verfügbar zu machen.'
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen des Medikaments waren Nasopharyngitis
(Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen (13,6%) und Anämie (13,2%).
Die Mehrheit der Nebenwirkungen war schwach bis mässig ausgeprägt.
Opsumit wurde am 18. Oktober 2013 von der US-amerikanischen FDA und im November
2013 von der kanadischen Gesundheitsbehörde Health Canada zugelassen. Zurzeit
laufen die behördlichen Prüfungen der Zulassungsanträge in anderen Ländern,
unter anderem auch in der Schweiz.
###
ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER
ÜBER OPSUMIT(®) (MACITENTAN)
Opsumit (Macitentan) ist ein neuartiger dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist
(ERA), der aus einem zielgerichteten Entdeckungsprozess mit dem Ziel
hervorgegangen ist, einen auf Wirksamkeit und Sicherheit ausgerichteten ERA zu
entwickeln. ([2,3])
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIE
SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial
Hypertension to Improve cliNical outcome - Studie mit einem Endothelin-Rezeptor-
Antagonisten bei pulmonaler arterieller Hypertonie zur Verbesserung der
klinischen Ergebnisse) war die bisher grösste randomisierte, kontrollierte
Langzeitstudie bei PAH-Patienten mit einem klar definierten primären
Morbiditäts-/Mortalitätsendpunkt.([1] )Die zulassungsentscheidende Phase-III-
Studie war darauf ausgelegt, die Wirksamkeits- und Anwendungssicherheit von
Macitentan (Opsumit(®)), einem neuartigen, aus einem zielgerichteten
Forschungsprozess hervorgegangenen, dualen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, zu
evaluieren. Als primärer Endpunkt wurde die Zeit bis zum Eintreten des ersten
Ereignisses hinsichtlich Morbidität und Gesamtmortalität bei Patienten mit
symptomatischer PAH festgelegt.
Die globale Patientenrekrutierung war im Dezember 2009 mit insgesamt 742
Patienten abgeschlossen worden. Die Patienten erhielten randomisiert in einem
Verhältnis von 1:1:1 entweder zwei verschiedene Dosierungen Macitentan (3mg,
bzw. 10mg einmal täglich) oder Plazebo. Die Verabreichung einer PAH-spezifischen
Grundmedikation in Form eines PDE-5-Inhibitors oder oraler/inhalierter
Prostanoide während der Studie war gestattet. Die ereignisgetriebene (event-
driven) Studie wurde in 151 Prüfzentren in fast 40 Ländern in Nord- und
Lateinamerika, Europa, im asiatisch-pazifischen Raum und in Afrika durchgeführt
und im ersten Halbjahr 2012 abgeschlossen. Bei 287 Patienten trat ein der
Erkrankung zuzuordnendes klinisches Ereignis auf.
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIENDATEN
Die Patienten wurden in drei Gruppen randomisiert: Plazebo (n=250), Macitentan
3mg (n=250) oder Macitentan 10mg (n=242). Der primäre Endpunkt wurde bei
46,4%, 38,0% und 31,4% der Patienten in der entsprechenden Gruppe erreicht. Das
Hazard Ratio für Macitentan 3mg gegenüber Plazebo lag bei 0,70 (97,5%
Konfidenzintervall 0,52 bis 0,96; p=0,0108), das Hazard Ratio für Macitentan
10mg gegenüber Plazebo lag bei 0,55 (97,5% Konfidenzintervall 0,39 bis 0,76;
p<0,0001). Eine Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie war das
beim primären Endpunkt am häufigsten auftretende Ereignis. Die Wirkung von
Macitentan auf diesen Endpunkt wurde unabhängig davon beobachtet, ob eine
Grundtherapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie erfolgte.([3])
ÜBER DAS SICHERHEITS- UND VERTRÄGLICHKEITSPROFIL
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen bei einer Behandlung mit Opsumit
waren Nasopharyngitis (Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen
(13,6%) und Anämie (13,2%). Die Mehrheit der Nebenwirkungen war schwach bis
mässig ausgeprägt.
ÜBER DIE ZULASSUNGSANTRÄGE FÜR OPSUMIT (MACITENTAN) BEI DEN GESUNDHEITSBEHÖRDEN
Der positive Entscheid der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA über den
eingereichten Zulassungsantrag (New Drug Application) für Opsumit(®)
(Macitentan) erfolgte am 18. Oktober ( )2013 für die Behandlung der pulmonalen
arteriellen Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe I) zur Verzögerung der
Krankheitsprogression. Zur Krankheitsprogression zählen: Tod, Beginn einer
Behandlung mit intravenös (IV) oder subkutan verabreichten Prostanoiden,
Verschlechterung der klinischen Befunde der PAH (Verminderung der Wegstrecke
beim 6-Minuten-Gehtest, Verschlechterung der Symptome der PAH sowie
Notwendigkeit zusätzlicher Therapie der PAH). Darüber hinaus waren weniger
Spitaleinweisungen infolge PAH erforderlich.
Die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada erteilte im November 2013 die
Zulassung für Opsumit zur Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen
Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe I) zur Verringerung der Morbidität bei Patienten in
WHO-Funktionsklasse II oder III mit idiopathischer oder erblich bedingter PAH
oder PAH infolge Bindegewebserkrankungen oder angeborener Herzkrankheit.
Behördliche Prüfungen der Zulassungsanträge laufen in der Schweiz, Australien,
Taiwan, Mexiko, Korea und Israel.
ÜBER PULMONALE ARTERIELLE HYPERTONIE ([4, 5])
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche
Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und
Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind
unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim
Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und
schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit, und
schliesslich einer verkürzten Lebensdauer.
PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Hierzu zählen die
idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge
Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit.
In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte im Verständnis der
Pathophysiologie der PAH gemacht, die mit der Entwicklung von
Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. Zu den Arzneimitteln,
die auf die drei in die Pathogenese involvierten Signalwege (Pathways)
ausgerichtete sind, zählen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs),
Prostazykline und Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-
Therapeutika hat sich die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen
Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten
Krankheitsprogression heute verändert. Ein verbessertes Verständnis der
Krankheit und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus
randomisierten klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige
therapeutische Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine
Kombinationstherapie nahe.
Die Überlebensraten bei PAH sind viel zu niedrig, und die Krankheit ist nach wie
vor nicht heilbar.
Literaturhinweise
1. Pulido T et al. Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial
Hypertension. N Engl J Med 2013;369:809-18.
2. Bolli MH et al. The Discovery of N-[5-(4-Bromophenyl)-6-[2-[(5-bromo-2-
pyrimidinyl)oxy]ethoxy]-4-pyrimidinyl]-N'-propylsulfamide (Macitentan), an
Orally Active, Potent Dual Endothelin Receptor Antagonist. J Med Chem.
2012; 55:7849-61.
3. Iglarz M. et al. Pharmacology of macitentan, an orally active tissue
targeting dual endothelin receptor antagonist. J Pharmacol Exp Ther.
2008;327(3):736-745.
4. Proceedings of the 4th world symposium on pulmonary hypertension. J Am
CollCardiol 2009;54(1 Suppl).
5. Galiè N, Hoeper MM, Humbert M, et al; ESC Committee for Practice Guidelines
(CPG). Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension:
the Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of
the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory
Society (ERS), endorsed by the International Society of Heart and Lung
Transplantation (ISHLT). Eur Heart J 2009;30:2493-537.
6. Benza RL, Miller DP, Barst RJ, Badesch DB, Frost AE, McGoon MD. An
evaluation of long-term survival from time of diagnosis in pulmonary
arterial hypertension from REVEAL. Chest 2012;142:448-56.
Actelion Ltd.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf konzentriert.
Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und
intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das
gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion bietet zudem Therapien für eine Reihe
von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden, darunter Typ-1-
Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei
Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit
kutanem T-Zell-Lymphom.
Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.400
engagierte Fachkräfte. Actelion in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter den Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der
Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil/Basel, Schweiz.
Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Titel des Blue-Chip-Index
SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind
rechtlich geschützt.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Roland Haefeli
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 650 624 69 36
www.actelion.com
Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von
Begriffen wie 'schätzt', 'glaubt', 'erwartet', 'werden', 'sollte', 'würde',
'suchen', 'pendent', 'geht davon aus' oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch
Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können.
Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden
Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die
Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits
existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können
die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere
dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen,
können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten
abweichen.
Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/1751644/590531.pdf
This announcement is distributed by GlobeNewswire on behalf of
GlobeNewswire clients. The owner of this announcement warrants that:
(i) the releases contained herein are protected by copyright and
other applicable laws; and
(ii) they are solely responsible for the content, accuracy and
originality of the information contained therein.
Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire
[HUG#1751644]
http://www.actelion.com
Actelion Pharmaceuticals Ltd /
Actelion erhält Marktzulassung der Europäischen Kommission für Opsumit
(Macitentan) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH)
. Verarbeitet und übermittelt durch NASDAQ OMX Corporate Solutions.
Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent verantwortlich.
Source: Globenewswire
* Erteilung der Zulassung durch die Europäische Kommission am 20. Dezember
2013
* Opsumit erhält die Zulassung als Monotherapie oder in Kombination mit
anderen PAH-Medikamenten für die Langzeitbehandlung von PAH-Patienten in
WHO-Funktionsklasse II bis III
* Ersteinführung in der EU in Deutschland im Februar 2014 vorgesehen
ALLSCHWIL, SCHWEIZ - 20. Dezember 2013 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) gab heute
bekannt, dass Opsumit(®) (Macitentan), ein neuartiger dualer Endothelin-
Rezeptor-Antagonist (ERA), die Marktzulassung der Europäischen Kommission für
die Langzeitbehandlung der PAH in der Europäischen Union erhalten hat. Opsumit
ist sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit anderen Medikamenten zur
Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) bei erwachsenen
Patienten in WHO-Funktionsklasse II bis III zugelassen.
Die Wirksamkeit wurde in einer PAH-Population nachgewiesen, die Patienten mit
idiopathischer oder erblich bedingter PAH, PAH infolge Bindegewebserkrankungen
sowie PAH aufgrund angeborener, korrigierter einfacher Herzfehler umfasste.
Es konnte auch aufgezeigt werden, dass Macitentan das Risiko von Tod oder
Spitaleinweisung aufgrund von PAH bis zum Studienende um 50% reduzierte (Hazard-
Ratio 0,50; 97,5% Konfidenzintervall: 0,34 bis 0,75; Logrank p < 0,0001).
Macitentan 10 mg verbesserte zudem die mittels SF-36-Fragebogen erfasste
Lebensqualität.
Dr. Nazzareno Galiè vom Institut für Kardiologie der Universität Bologna in
Italien äusserte sich zu den Auswirkungen der Verfügbarkeit von Opsumit: 'Wir
alle freuen uns sehr über die Zulassung von Opsumit in Europa. Zum ersten Mal
können wir Patienten eine Behandlung anbieten, die nachweislich bedeutsame
Verbesserungen der langfristigen klinischen Ergebnisse bringt und dies sowohl
bei neu diagnostizierten Patienten als auch bei Patienten, die bereits eine
spezielle PAH-Therapie erhalten.'
Die EU-Produktinformation basiert zum Teil auf Daten aus der bahnbrechenden
Phase-III-Studie SERAPHIN. Die im August 2013 im New England Journal of Medicine
veröffentlichte SERAPHIN-Studie zeigte, dass eine Behandlung mit Macitentan 10
mg gegenüber Plazebo zu einer Verringerung des Risikos für den kombinierten
Endpunkt zu Mortalität/Morbidität bis Studienende um 45% führte (Hazard Ratio
[HR] 0,55; 97,5% Konfidenzintervall: 0,39 bis 0,76; p < 0,0001). ([1])
Dr. Jean-Paul Clozel, CEO von Actelion, kommentierte: 'Wir freuen uns
ausserordentlich über die heutige Entscheidung, da wir davon überzeugt sind,
dass Opsumit für die Behandlung von PAH einen wesentlichen Schritt nach vorn
bedeutet. Unsere Unternehmensstrategie zum Erhalt und Ausbau unseres PAH-
Geschäfts ist mit dieser Zulassung einmal mehr bestätigt worden. Dass wir dieses
Ziel erreicht haben, bedeutet einen wichtigen Moment für die PAH-Gemeinschaft in
Europa: Das erste und einzige PAH-Medikament mit in kontrollierten klinischen
Studien bei PAH nachgewiesener langfristiger Wirksamkeit wird nun denjenigen,
die mit der Krankheit leben, Hoffnung auf bessere Zukunftsaussichten bieten.
Actelion arbeitet nun daran, dieses wichtige Medikament in den kommenden Monaten
Patienten in den europäischen Märkten verfügbar zu machen.'
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen des Medikaments waren Nasopharyngitis
(Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen (13,6%) und Anämie (13,2%).
Die Mehrheit der Nebenwirkungen war schwach bis mässig ausgeprägt.
Opsumit wurde am 18. Oktober 2013 von der US-amerikanischen FDA und im November
2013 von der kanadischen Gesundheitsbehörde Health Canada zugelassen. Zurzeit
laufen die behördlichen Prüfungen der Zulassungsanträge in anderen Ländern,
unter anderem auch in der Schweiz.
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ANMERKUNGEN FÜR HERAUSGEBER
ÜBER OPSUMIT(®) (MACITENTAN)
Opsumit (Macitentan) ist ein neuartiger dualer Endothelin-Rezeptor-Antagonist
(ERA), der aus einem zielgerichteten Entdeckungsprozess mit dem Ziel
hervorgegangen ist, einen auf Wirksamkeit und Sicherheit ausgerichteten ERA zu
entwickeln. ([2,3])
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIE
SERAPHIN (Study with an Endothelin Receptor Antagonist in Pulmonary arterial
Hypertension to Improve cliNical outcome - Studie mit einem Endothelin-Rezeptor-
Antagonisten bei pulmonaler arterieller Hypertonie zur Verbesserung der
klinischen Ergebnisse) war die bisher grösste randomisierte, kontrollierte
Langzeitstudie bei PAH-Patienten mit einem klar definierten primären
Morbiditäts-/Mortalitätsendpunkt.([1] )Die zulassungsentscheidende Phase-III-
Studie war darauf ausgelegt, die Wirksamkeits- und Anwendungssicherheit von
Macitentan (Opsumit(®)), einem neuartigen, aus einem zielgerichteten
Forschungsprozess hervorgegangenen, dualen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, zu
evaluieren. Als primärer Endpunkt wurde die Zeit bis zum Eintreten des ersten
Ereignisses hinsichtlich Morbidität und Gesamtmortalität bei Patienten mit
symptomatischer PAH festgelegt.
Die globale Patientenrekrutierung war im Dezember 2009 mit insgesamt 742
Patienten abgeschlossen worden. Die Patienten erhielten randomisiert in einem
Verhältnis von 1:1:1 entweder zwei verschiedene Dosierungen Macitentan (3mg,
bzw. 10mg einmal täglich) oder Plazebo. Die Verabreichung einer PAH-spezifischen
Grundmedikation in Form eines PDE-5-Inhibitors oder oraler/inhalierter
Prostanoide während der Studie war gestattet. Die ereignisgetriebene (event-
driven) Studie wurde in 151 Prüfzentren in fast 40 Ländern in Nord- und
Lateinamerika, Europa, im asiatisch-pazifischen Raum und in Afrika durchgeführt
und im ersten Halbjahr 2012 abgeschlossen. Bei 287 Patienten trat ein der
Erkrankung zuzuordnendes klinisches Ereignis auf.
ÜBER DIE SERAPHIN-STUDIENDATEN
Die Patienten wurden in drei Gruppen randomisiert: Plazebo (n=250), Macitentan
3mg (n=250) oder Macitentan 10mg (n=242). Der primäre Endpunkt wurde bei
46,4%, 38,0% und 31,4% der Patienten in der entsprechenden Gruppe erreicht. Das
Hazard Ratio für Macitentan 3mg gegenüber Plazebo lag bei 0,70 (97,5%
Konfidenzintervall 0,52 bis 0,96; p=0,0108), das Hazard Ratio für Macitentan
10mg gegenüber Plazebo lag bei 0,55 (97,5% Konfidenzintervall 0,39 bis 0,76;
p<0,0001). Eine Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie war das
beim primären Endpunkt am häufigsten auftretende Ereignis. Die Wirkung von
Macitentan auf diesen Endpunkt wurde unabhängig davon beobachtet, ob eine
Grundtherapie der pulmonalen arteriellen Hypertonie erfolgte.([3])
ÜBER DAS SICHERHEITS- UND VERTRÄGLICHKEITSPROFIL
Die häufigsten beobachteten Nebenwirkungen bei einer Behandlung mit Opsumit
waren Nasopharyngitis (Entzündungen des Nasenraums) (14,0%), Kopfschmerzen
(13,6%) und Anämie (13,2%). Die Mehrheit der Nebenwirkungen war schwach bis
mässig ausgeprägt.
ÜBER DIE ZULASSUNGSANTRÄGE FÜR OPSUMIT (MACITENTAN) BEI DEN GESUNDHEITSBEHÖRDEN
Der positive Entscheid der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA über den
eingereichten Zulassungsantrag (New Drug Application) für Opsumit(®)
(Macitentan) erfolgte am 18. Oktober ( )2013 für die Behandlung der pulmonalen
arteriellen Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe I) zur Verzögerung der
Krankheitsprogression. Zur Krankheitsprogression zählen: Tod, Beginn einer
Behandlung mit intravenös (IV) oder subkutan verabreichten Prostanoiden,
Verschlechterung der klinischen Befunde der PAH (Verminderung der Wegstrecke
beim 6-Minuten-Gehtest, Verschlechterung der Symptome der PAH sowie
Notwendigkeit zusätzlicher Therapie der PAH). Darüber hinaus waren weniger
Spitaleinweisungen infolge PAH erforderlich.
Die kanadische Gesundheitsbehörde Health Canada erteilte im November 2013 die
Zulassung für Opsumit zur Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen
Hypertonie (PAH, WHO-Gruppe I) zur Verringerung der Morbidität bei Patienten in
WHO-Funktionsklasse II oder III mit idiopathischer oder erblich bedingter PAH
oder PAH infolge Bindegewebserkrankungen oder angeborener Herzkrankheit.
Behördliche Prüfungen der Zulassungsanträge laufen in der Schweiz, Australien,
Taiwan, Mexiko, Korea und Israel.
ÜBER PULMONALE ARTERIELLE HYPERTONIE ([4, 5])
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine chronische, lebensbedrohliche
Erkrankung, die durch abnorm hohen Blutdruck in den Arterien zwischen Herz und
Lunge der betroffenen Patienten gekennzeichnet ist. Die Symptome von PAH sind
unspezifisch und reichen von leichter Atemlosigkeit und Müdigkeit beim
Verrichten normaler täglicher Aktivitäten bis hin zu Rechtsherzversagen und
schwerwiegender Beeinträchtigung der körperlichen Leistungsfähigkeit, und
schliesslich einer verkürzten Lebensdauer.
PAH ist eine Untergruppe der pulmonalen Hypertonie (PH). Hierzu zählen die
idiopathische PAH, die erblich bedingte PAH und PAH infolge
Bindegewebserkrankungen, HIV-Infektion und angeborener Herzkrankheit.
In den letzten zehn Jahren wurden bedeutende Fortschritte im Verständnis der
Pathophysiologie der PAH gemacht, die mit der Entwicklung von
Behandlungsrichtlinien und neuen Therapien einhergingen. Zu den Arzneimitteln,
die auf die drei in die Pathogenese involvierten Signalwege (Pathways)
ausgerichtete sind, zählen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs),
Prostazykline und Phosphodiesterase-5-Inhibitoren. Dank verfügbarer PAH-
Therapeutika hat sich die Prognose für PAH-Patienten von einer symptomatischen
Verbesserung der Belastungstoleranz vor zehn Jahren hin zu einer verzögerten
Krankheitsprogression heute verändert. Ein verbessertes Verständnis der
Krankheit und evidenzbasierte Richtlinien, die anhand der Erkenntnisse aus
randomisierten klinischen Studien entwickelt wurden, legen eine frühzeitige
therapeutische Intervention, eine zielgerichtete Behandlung und eine
Kombinationstherapie nahe.
Die Überlebensraten bei PAH sind viel zu niedrig, und die Krankheit ist nach wie
vor nicht heilbar.
Literaturhinweise
1. Pulido T et al. Macitentan and Morbidity and Mortality in Pulmonary Arterial
Hypertension. N Engl J Med 2013;369:809-18.
2. Bolli MH et al. The Discovery of N-[5-(4-Bromophenyl)-6-[2-[(5-bromo-2-
pyrimidinyl)oxy]ethoxy]-4-pyrimidinyl]-N'-propylsulfamide (Macitentan), an
Orally Active, Potent Dual Endothelin Receptor Antagonist. J Med Chem.
2012; 55:7849-61.
3. Iglarz M. et al. Pharmacology of macitentan, an orally active tissue
targeting dual endothelin receptor antagonist. J Pharmacol Exp Ther.
2008;327(3):736-745.
4. Proceedings of the 4th world symposium on pulmonary hypertension. J Am
CollCardiol 2009;54(1 Suppl).
5. Galiè N, Hoeper MM, Humbert M, et al; ESC Committee for Practice Guidelines
(CPG). Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension:
the Task Force for the Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of
the European Society of Cardiology (ESC) and the European Respiratory
Society (ERS), endorsed by the International Society of Heart and Lung
Transplantation (ISHLT). Eur Heart J 2009;30:2493-537.
6. Benza RL, Miller DP, Barst RJ, Badesch DB, Frost AE, McGoon MD. An
evaluation of long-term survival from time of diagnosis in pulmonary
arterial hypertension from REVEAL. Chest 2012;142:448-56.
Actelion Ltd.
Actelion Ltd. ist ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für
Krankheiten mit hohem medizinischen Bedarf konzentriert.
Actelion ist wegweisend auf dem Gebiet der pulmonalen arteriellen Hypertonie
(PAH). Unser PAH-Portfolio umfasst Medikamente zur oralen, inhalierbaren und
intravenösen Therapie der WHO-Funktionsklassen II bis IV und deckt damit das
gesamte Behandlungsspektrum ab. Actelion bietet zudem Therapien für eine Reihe
von Krankheiten, die durch Spezialisten behandelt werden, darunter Typ-1-
Gaucher-Krankheit, Niemann-Pick-Krankheit Typ C, digitale Ulzerationen bei
Patienten mit systemischer Sklerose sowie Mycosis fungoides bei Patienten mit
kutanem T-Zell-Lymphom.
Das Unternehmen wurde Ende 1997 gegründet und beschäftigt inzwischen über 2.400
engagierte Fachkräfte. Actelion in allen wichtigen Märkten der Welt präsent,
darunter den Vereinigten Staaten, Japan, China, Russland und Mexiko. Der
Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Allschwil/Basel, Schweiz.
Actelion Aktien werden an der SIX Swiss Exchange als Titel des Blue-Chip-Index
SMI (Swiss Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN). Alle Markennamen sind
rechtlich geschützt.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Roland Haefeli
Senior Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs
Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil
+41 61 565 62 62
+1 650 624 69 36
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Die oben aufgeführten Informationen enthalten gewisse zukunftsgerichtete
Aussagen betreffend des Geschäfts der Gesellschaft, die durch Benutzung von
Begriffen wie 'schätzt', 'glaubt', 'erwartet', 'werden', 'sollte', 'würde',
'suchen', 'pendent', 'geht davon aus' oder ähnlichen Ausdrücken sowie durch
Diskussion von Strategie, Plänen oder Absichten identifiziert werden können.
Derartige Aussagen beinhalten Beschriebe der Forschungs- und
Entwicklungsprogramme der Gesellschaft und den damit in Zusammenhang stehenden
Aufwänden, Beschriebe von neuen Produkten, welche voraussichtlich durch die
Gesellschaft zum Markt gebracht werden und die Nachfrage für solche bereits
existierenden oder erst in Aussicht stehenden Produkte. Derartige
zukunftsgerichtete Aussagen reflektieren die gegenwärtigen Ansichten der
Gesellschaft bezüglich dieser zukünftigen Ereignisse und unterliegen bekannten
und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen. Viele Faktoren können
die effektive Performance, Resultate oder Leistungen beeinflussen, sodass sie
erheblich von derartigen ausdrücklichen oder implizit erwähnten
zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können. Sollten eines oder mehrere
dieser Risiken eintreten oder Annahmen sich als nicht korrekt herausstellen,
können die effektiven Resultate der Gesellschaft erheblich von den erwarteten
abweichen.
Medienmitteilung PDF:
http://hugin.info/131801/R/1751644/590531.pdf
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Source: Actelion Pharmaceuticals Ltd via GlobeNewswire
[HUG#1751644]
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