BERLIN/BRISBANE (dpa-AFX) - Bayer (4:BAYGN) will sein noch junges Geschäft rund um Gen- und Zelltherapien durch eine Zusammenarbeit mit einem US-Spezialisten für Genveränderung stärken. Mit Hilfe der Genscheren-Technologie von Mammoth Biosciences sollen zunächst Behandlungen für Erkrankungen der Leber entwickelt werden, wie der Pharma- und Agrarchemiekonzern am Montag in Berlin mitteilte. Insgesamt erhofft sich Bayer, mit der Technologie Therapien schneller entwickeln zu können. Im Rahmen der Kooperation erhalte Mammoth in einem ersten Schritt 40 Millionen US-Dollar, je nach Zielerreichung könnten künftig mehr als eine Milliarde Dollar hinzukommen.
Entsprechende Meilensteine seien für fünf sogenannte In-vivo-Indikationen mit dem ersten Fokus auf Leberkrankheiten vereinbart worden, hieß es weiter. Hinzu kämen Zahlungen für die Forschung sowie eine Umsatzbeteiligung. Bei In-vivo-Gentherapien wird ein funktionsfähiges Gen in einen Träger eingebaut und dem Patienten direkt injiziert.
Dem steht die Ex-vivo-Methode gegenüber, bei der das therapeutische Gen in Zellen eingesetzt wird, die dem Patienten entnommen wurden. Die so reparierten Zellen werden dann wieder in den Körper eingeschleust. Für Projekte auf Basis dieser Methode loten Bayer und Mammoth eine Zusammenarbeit aus, allerdings auf nicht-exklusiver Basis.
Zu den Mitgründern von Mammoth zählt Jennifer Doudna, die 2020 gemeinsam mit der Französin Emmanuelle Charpentier den Chemie-Nobelpreis für die Entwicklung einer Genschere zur gezielten Erbgut-Veränderung erhalten hatte. Mit der betreffenden sogenannten Crispr/Cas-Technik kann gezielt sogenanntes Genome Editing betrieben werden, also das Entfernen, Einfügen und Verändern von DNA. Ihre Studie erschien 2012 im Magazin "Science". Seitdem hat sich das Verfahren rasant in Laboren weltweit verbreitet und findet unter anderem in der Medizin immer mehr Anwendung.
Angesichts der Möglichkeiten setzt Bayer - wie andere Pharmakonzerne auch - seit einiger Zeit verstärkt auf Gen- und Zelltherapien, mit denen auch bislang nicht behandelbare Krankheiten angegangen werden sollen. Dabei stechen die Übernahmen der US-Biotech-Unternehmen Bluerock Therapeutics 2019 und Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) 2020 hervor.
Der Stammzellenspezialist Bluerock Therapeutics ist unter anderem auf neurologische und kardiologische Krankheiten wie Parkinson fokussiert. AskBio forscht an Gentherapiekandidaten für die Behandlung von Herz-Kreislauferkrankungen und neuromuskulären Defekten, aber auch an Mitteln gegen Stoffwechselerkrankungen wie die Pompe'sche Krankheit.
"Durch die Kombination der neuartigen Crispre-Systeme von Mammoth Biosciences mit unseren neuen Plattformen fu?r Gen-Augmentation und induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) können wir das volle technologische Potenzial unserer Zell- und Gentherapie Strategie ausschöpfen", verspricht sich Bayer-Pharmachef Stefan Oelrich von der zum Wochenstart bekannt gegebenen Kooperation.