Agios Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens in seinem Portfolio für genetisch definierte Krankheiten (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl des Wildtyps als auch einer Vielzahl von mutierten Pyruvatkinase (PK)-Enzymen zur Behandlung hämolytischer Anämien. Mitapivat ist ein oral verfügbares kleines Molekül und ein potenter Aktivator der Pyruvatkinase-R-Enzyme (PKR). Darüber hinaus wird Mitapivat in laufenden klinischen Studien zur Behandlung von a- und b-Thalassämie und Sichelzellkrankheit (SCD) untersucht. Das Unternehmen entwickelt außerdem AG-946, einen oralen Aktivator der PKR-Enzyme in der klinischen Phase zur Behandlung von hämolytischen Anämien und anderen Indikationen, einschließlich SCD und Anämie im Zusammenhang mit dem myelodysplastischen Syndrom mit niedrigem bis mittlerem Risiko (L-IR MDS), das sich in einer klinischen Studie der Phase I befindet.