Am Montag bekräftigte Guggenheim seine Kaufempfehlung und das Kursziel von 26,00 US-Dollar für Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), nachdem das Unternehmen ermutigende klinische Studiendaten präsentiert hatte. Die Aktie wird derzeit bei 4,56 US-Dollar gehandelt, was deutlich unter der Konsensus-Zielspanne der Analysten von 12,36 bis 36,00 US-Dollar liegt. Daten von InvestingPro deuten darauf hin, dass das Unternehmen derzeit unterbewertet ist. Larimar Therapeutics präsentierte positive Ergebnisse aus seiner laufenden offenen Verlängerungsstudie (OLE) für Friedreich-Ataxie (FA).
Die Studie zeigte, dass die tägliche Verabreichung von 25 mg Nomlabofusp, einem rekombinanten Frataxin (FXN), die Gewebe-FXN-Spiegel signifikant erhöhte. Der Anstieg übertraf die 10-20%, die von Experten zuvor als ausreichend für klinische Wirksamkeit erachtet wurden.
Trotz der kurzen Behandlungsdauer, der Schwere der Krankheit und der kleinen Patientengruppe von 14 Teilnehmern, wobei bei 8 Patienten eine Wirksamkeit beobachtet wurde, zeigte die Behandlung frühe Verbesserungstrends. Laut InvestingPro-Analyse verfügt Larimar über eine starke finanzielle Position mit mehr Barmitteln als Schulden und einer gesunden Liquiditätsquote von 13,1, was Spielraum für die weitere klinische Entwicklung bietet.
Erhalten Sie Zugang zu 8 weiteren exklusiven ProTips und umfassenden Finanzkennzahlen mit einem InvestingPro-Abonnement. Diese Verbesserungen zeigten sich in mehreren klinischen Ergebnissen, darunter Reduzierungen in der modifizierten Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (mFARS), FARS-Aktivitäten des täglichen Lebens (FARS-ADL), der modifizierten Fatigue-Impact-Skala und einer verbesserten Leistung im 9-Loch-Stecktest am Tag 90 im Vergleich zum Ausgangswert.
Die Behandlung war im Allgemeinen sicher und gut verträglich, obwohl zwei schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) - eine allergische Reaktion und ein Fall von Krampfanfällen - gemeldet wurden. Diese erforderten jedoch keine Änderungen des Protokolls.
Derzeit testet Larimar eine 50 mg Dosis bei sechs Patienten und plant, alle aktuellen Teilnehmer auf diese höhere Dosis umzustellen. Neue Teilnehmer werden ebenfalls mit 50 mg beginnen. Es wird erwartet, dass diese Anpassung noch stärkere Wirksamkeitsreaktionen hervorruft, wobei Daten aus der 50 mg Kohorte bis Mitte 2025 erwartet werden.
Das Management führt aktiv Gespräche mit der FDA über die Daten, die für eine mögliche beschleunigte Zulassung erforderlich sind, wobei FXN als Surrogatendpunkt verwendet wird. Eine Einreichung des Biologics License Application (BLA) ist für die zweite Hälfte des Jahres 2025 geplant. Darüber hinaus hat das Unternehmen seine Prognose für die Barmittelreichweite bis ins zweite Quartal 2026 verlängert, von einer früheren Schätzung bis ins Jahr 2026.
Die Analyse von Guggenheim legt nahe, dass die heute beobachtete signifikante Schwäche der Aktie angesichts des günstigen Nutzen-Risiko-Profils, das durch das Update des Unternehmens hervorgehoben wurde, ungerechtfertigt ist. Obwohl Sicherheitsbedenken die Aktie möglicherweise weiterhin unter Druck setzen könnten, bis Langzeitdaten aus einer größeren Patientenkohorte verfügbar sind, betrachtet Guggenheim die aktuelle Marktbewertung von 291 Millionen US-Dollar als attraktives Risiko-Ertrags-Verhältnis vor dem Update Mitte 2025. Die Aktie hat in den letzten sechs Monaten einen Rückgang von 34% erfahren, behält aber laut der umfassenden Analyse von InvestingPro einen "FAIR" Gesamtscore für die finanzielle Gesundheit bei.
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In anderen aktuellen Nachrichten hat Larimar Therapeutics sowohl vielversprechende als auch besorgniserregende Entwicklungen in seinen klinischen Studien gemeldet.
Das Biotechnologieunternehmen gab bekannt, dass zwei Patienten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit seiner experimentellen Therapie Nomlabofusp erlitten, was zu ihrem Ausscheiden aus der Studie führte. Trotzdem betonte Larimar Therapeutics, dass die Therapie von den verbleibenden Teilnehmern im Allgemeinen gut vertragen wurde.
Gleichzeitig kündigte Larimar erste positive Daten aus einer Studie zu Nomlabofusp an, einer potenziellen Behandlung für Friedreich-Ataxie. Die laufende Studie zeigte, dass tägliche Injektionen der Behandlung im Allgemeinen gut vertragen wurden und eine durchschnittliche Veränderung der Gewebe-Frataxin-Spiegel aufwiesen.
Finanziell berichtete das Unternehmen über eine starke Position mit 203,7 Millionen US-Dollar in Bargeld und Investitionen. Larimar hält an seinem Plan fest, in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 einen Antrag auf mögliche beschleunigte Zulassung bei den US-Regulierungsbehörden einzureichen.
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