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Amicus Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten konzentriert. Das Portfolio des Unternehmens ist Galafold (Migalastat), das zugelassene orale Präzisionsmedikament für Menschen mit Morbus Fabry. Galafold wurde entwickelt, um bei Patienten mit genetischen Varianten an ein endogenes Enzym alpha-Galactosidase A (alpha-Gal A) zu binden und es zu stabilisieren. Migalastat ist unter dem Handelsnamen Galafold in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, dem Vereinigten Königreich und Japan zugelassen. Sein Biologika-Programm in der Pipeline ist Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), ein Paradigma für die Behandlung von Morbus Pompe im klinischen Stadium. Morbus Pompe ist eine lysosomale Erkrankung (LD) aufgrund eines Mangels an einem Enzym, GAA. AT-GAA besteht aus einem einzigartig konstruierten rhGAA-Enzym, ATB200 oder Cipaglucosidase alfa, mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zur Verbesserung der lysosomalen Aufnahme, verabreicht in Kombination mit AT2221 (Miglustat), das als Enzymstabilisator fungiert.
Name | Alter | Seit | Titel |
---|---|---|---|
Margaret G. McGlynn | 65 | 2009 | Independent Director |
Michael G. Raab | 59 | 2004 | Chairman & Lead Independent Director |
Bradley L. Campbell | 48 | 2007 | CEO, President & Director |
Glenn P. Sblendorio | 68 | 2006 | Independent Director |
Burke W. Whitman | 68 | 2019 | Independent Director |
Michael A. Kelly | 67 | 2020 | Independent Director |
Eiry Wyn Roberts | 59 | 2021 | Independent Director |
Craig A. Wheeler | 64 | 2016 | Independent Director |
Lynn Dorsey Bleil | 61 | 2018 | Independent Director |
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