REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf das heilende Potenzial der Gentherapie konzentriert. Die Gentherapien des Unternehmens sind so konzipiert, dass sie funktionale Gene zur Behebung von Gendefekten in Zellen liefern. Zu den AAV-Therapeutika, die das Unternehmen untersucht, gehören: RGX-314, das in Zusammenarbeit mit AbbVie entwickelt wird, um große Patientengruppen zu behandeln, die von feuchter altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie und anderen chronischen Netzhauterkrankungen betroffen sind, die mit einem Verlust des Sehvermögens einhergehen; RGX-202, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) entwickelt wird, einer der häufigsten tödlichen genetischen Erkrankungen bei Kindern; RGX-121, RGX-111 und RGX-181, die zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I) und spätkindlicher neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ II (CLN2-Krankheit) entwickelt werden. und RGX-381, das für die Behandlung der okulären Manifestationen der CLN2-Krankheit entwickelt wird.