Larimar Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Patienten, die an komplexen seltenen Krankheiten leiden, und nutzt dabei seine Technologieplattform für zelldurchdringende Peptide. Die Proteinersatztherapie-Plattform des Unternehmens soll fehlende Proteine innerhalb der Zellmaschinerie liefern, um verheerende seltene Krankheiten zu behandeln, die unwirksam sind oder für die keine Behandlungen verfügbar sind. Seine Technologieplattform für zellpenetrierende Peptide (CPP), die es einem therapeutischen Molekül ermöglicht, eine Zellmembran zu durchqueren, um intrazelluläre Ziele zu erreichen, hat das Potenzial, die Behandlung anderer seltener und seltener Krankheiten zu ermöglichen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, CTI-1601, ist ein rekombinantes Fusionsprotein, das dazu bestimmt ist, menschliches Frataxin (FXN), ein essentielles Protein, in die Mitochondrien von Patienten mit Friedreich-Ataxie zu transportieren. CTI-1601 befindet sich in einem klinischen Phase-I-Programm.
Das Potenzial von Nomlabofusp | Der wichtigste Medikamentenkandidat von Larimar zielt auf die Grundursache der Friedreich-Ataxie ab und könnte die Behandlung dieser seltenen Erbkrankheit revolutionieren |
Regulatorisches Umfeld | Die FDA-Kommunikation deutet auf einen klaren Weg zur Zulassung hin, wobei mögliche regulatorische Erleichterungen für seltene Krankheiten die Aussichten von Larimar zusätzlich stärken |
Marktpotenzial | Die Analystenziele reichen von 10 bis 33 Dollar und deuten trotz aktueller Marktunterbewertung auf erhebliches Aufwärtspotenzial hin. Das durchschnittliche Kursziel liegt bei 19,50 Dolla |
Entscheidende Daten in Aussicht | Die Datenveröffentlichung im September 2025 wird von zentraler Bedeutung sein, wobei Investoren besonders auf Sicherheitsdaten, Wirksamkeit bei Jugendlichen und die Validierung von Haut-Frataxin als Surrogatendpunkt achten |
Vergleichskennzahlen | LRMR | Sektor Sektor - Mittelwert der Kennzahlen aus einer Vielzahl von Unternehmen verwandter Gesundheitswesen Sektoren | Relationen RelationenLRMRPeersSektor | |
|---|---|---|---|---|
KGV | −2,2x | −4,4x | −0,5x | |
PEG | 0,03 | −0,05 | 0,00 | |
KBV | 2,0x | 3,9x | 2,6x | |
Kurs-Umsatz-Verhältnis (KUV) | - | 169,1x | 3,3x | |
Potenzial (Analysten-Kursziele) | 262,5% | 52,9% | 48,1% | |
Fair Value Upside | Freischalten | −11,2% | 7,7% | Freischalten |