Am Montag hat H.C. Wainwright die Beobachtung der Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), ein auf Gentherapie spezialisiertes Biotechnologieunternehmen, mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 28,00 US-Dollar aufgenommen. Das Analysehaus hob die firmeneigene "Silence and Replace" DNA-gerichtete RNA-Interferenz (ddRNAi)-Plattform als Schlüsselinnovation hervor, insbesondere mit dem Hauptkandidaten BB-301 zur Behandlung der okulopharyngealen Muskeldystrophie (OPMD).
OPMD ist eine seltene und fortschreitend degenerative genetische Erkrankung, die die Muskelfunktion in Augen, Rachen und schließlich anderen Körperteilen beeinträchtigt. Sie tritt typischerweise bei Erwachsenen zwischen 40 und 60 Jahren auf. Derzeit gibt es keine verfügbaren Therapien für OPMD, was im Verlauf der Erkrankung zu Schwierigkeiten beim Sehen, Schlucken, Sprechen und Gehen führen kann.
BB-301 stellt einen innovativen Therapieansatz dar. Es kombiniert ein Codon-optimiertes Poly-A-Bindungsprotein Nuclear-1 (PABPN1) mit zwei kleinen inhibitorischen RNAs (siRNAs), um das mit OPMD assoziierte mutierte PABPN1-Gen anzugreifen. Ziel der Therapie ist es, die Expression des fehlerhaften Gens zu unterdrücken und gleichzeitig eine funktionelle Version zu exprimieren, um es zu ersetzen.
Der Analyst von H.C. Wainwright betonte, dass BB-301 bereits vielversprechende klinische Daten bei zwei OPMD-Patienten gezeigt hat. In den kommenden Monaten werden Ergebnisse von weiteren Probanden erwartet. Das Analysehaus ist der Ansicht, dass positive Resultate selbst bei einer relativ kleinen Anzahl von OPMD-Patienten die potenzielle Zulassung von BB-301 unterstützen könnten.
Die Festlegung eines Kursziels von 28,00 US-Dollar spiegelt das Vertrauen des Analysten in das Potenzial von BB-301 wider. Angesichts des Mangels an bestehenden Therapieoptionen und der vielversprechenden frühen klinischen Ergebnisse könnte BB-301 zu einer bedeutenden Behandlungsoption für OPMD werden. Der Fokus von Benitec BioPharma auf genetische Medizin und die Entwicklung seiner ddRNAi-Plattform positioniert das Unternehmen als aufstrebende Kraft im Bereich der Gentherapie.
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