CARLSBAD, Kalifornien - Ionis (NASDAQ:IONS) Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) hat die Bestätigung erhalten, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Zulassungsantrag (NDA) für Donidalorsen prüft. Donidalorsen ist ein experimentelles RNA-gerichtetes Medikament zur Prophylaxe von hereditären Angioödem-Attacken (HAE) bei Patienten ab 12 Jahren.
Die FDA hat den 21.08.2025 als Stichtag für die Entscheidung im Rahmen des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt. Bei Zulassung wäre Donidalorsen die zweite unabhängige Markteinführung für Ionis, nach positiven Ergebnissen aus Phase-3- und Phase-2-Studien. Das Medikament zielt darauf ab, die Produktion von Präkallikrein (PKK) zu reduzieren, einem Schlüsselfaktor bei HAE-Attacken, die durch schwere Schwellungen in verschiedenen Körperteilen gekennzeichnet sind und lebensbedrohlich sein können.
Der Zulassungsantrag für Donidalorsen umfasst Daten aus den pivotalen Phase-3-Studien OASIS-HAE und OASISplus sowie laufenden Phase-2-Verlängerungsstudien (OLE). Diese Studien haben signifikante und anhaltende Reduktionen der HAE-Attackenraten gezeigt, mit einer durchschnittlichen Reduktion von 96%, die in der Phase-2-OLE-Studie bis zu drei Jahre lang aufrechterhalten wurde.
Donidalorsen wurde in den Studien generell gut vertragen, ohne schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse. Die häufigste Nebenwirkung waren Reaktionen an der Injektionsstelle, die meist mild oder moderat ausfielen.
HAE betrifft über 20.000 Patienten in den USA und Europa, und aktuelle Behandlungen umfassen oft prophylaktische Ansätze zur Verhinderung oder Reduzierung der Schwere von Attacken. Ionis-CEO Brett Monia äußerte sich zuversichtlich über das Potenzial von Donidalorsen, die prophylaktische Behandlungslandschaft für HAE-Patienten zu verbessern.
Die FDA hatte Donidalorsen bereits 2023 den Orphan-Drug-Status verliehen. Zusätzlich hält Otsuka die exklusiven Rechte zur Vermarktung des Medikaments in Europa und der Asien-Pazifik-Region und bereitet die Einreichung eines Zulassungsantrags bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) in diesem Jahr vor.
Dieser Bericht basiert auf einer Pressemitteilung von Ionis Pharmaceuticals, Inc. und enthält keine spekulativen oder werblichen Inhalte. Die bereitgestellten Informationen sind sachlich und dienen dazu, die Leser über den aktuellen Stand des Zulassungsverfahrens von Donidalorsen zu informieren.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Ionis Pharmaceuticals bemerkenswerte Fortschritte in der Produktentwicklung gemacht und positive Analystenbewertungen erhalten. Das Unternehmen verzeichnete positive Ergebnisse aus einer Studie mit einer höheren Dosis von Nusinersen, einer Behandlung für spinale Muskelatrophie (SMA), die von Laidlaw mit einer Kaufempfehlung und einem Kursziel von 68,00 US-Dollar unterstützt wurde. TD Cowen bekräftigte ebenfalls eine Kaufempfehlung und ein Kursziel von 59,00 US-Dollar für Ionis, basierend auf aktuellen Daten zu Spinraza, einer weiteren SMA-Behandlung des Unternehmens.
Ionis berichtete auch über Fortschritte bei der Entwicklung seines experimentellen Medikaments Donidalorsen zur Behandlung von hereditärem Angioödem. Darüber hinaus hat die FDA Zilganersen, einer potenziellen Behandlung für die ultra-seltene neurologische Erkrankung Alexander-Krankheit, den Fast-Track-Status verliehen.
Das Unternehmen hat ein öffentliches Angebot seiner Stammaktien im erwarteten Wert von 500 Millionen US-Dollar angekündigt, um kommerzielle Markteinführungen, klinische Programme, Forschung und Entwicklung zu unterstützen. Finanziell hat Ionis stabile Ergebnisse im Einklang mit der Jahresprognose gemeldet und zwei neue Behandlungen eingeführt: WAINUA für hereditäre ATTR-Polyneuropathie und QALSODY für ALS.
RBC Capital behielt seine Outperform-Bewertung und das Kursziel von 70,00 US-Dollar für Ionis Pharmaceuticals bei und betonte das Potenzial des Unternehmens in verschiedenen Therapiebereichen. Dies sind alles aktuelle Entwicklungen in den Geschäftsaktivitäten von Ionis Pharmaceuticals.
InvestingPro Insights
Während Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) auf die FDA-Entscheidung zu Donidalorsen wartet, sollten Anleger einige wichtige Finanzkennzahlen und Experteneinschätzungen von InvestingPro berücksichtigen. Die Marktkapitalisierung des Unternehmens beträgt 6,03 Milliarden US-Dollar, was die Erwartungen der Investoren an die Produktpipeline, einschließlich Donidalorsen, widerspiegelt.
InvestingPro-Daten zeigen, dass Ionis ein starkes Umsatzwachstum verzeichnet hat, mit einem Anstieg von 29% in den letzten zwölf Monaten bis zum zweiten Quartal 2024. Diese Wachstumsentwicklung steht im Einklang mit der potenziellen Markteinführung von Donidalorsen, die bei Zulassung den Umsatz des Unternehmens weiter steigern könnte.
Ein InvestingPro-Tipp weist jedoch darauf hin, dass Analysten für das laufende Jahr einen Umsatzrückgang erwarten. Diese Prognose unterstreicht die Bedeutung der Zulassung von Donidalorsen für die zukünftigen Umsatzströme von Ionis. Ein weiterer InvestingPro-Tipp merkt an, dass das Unternehmen in den letzten zwölf Monaten nicht profitabel war, mit einer negativen Bruttomarge von -12,86%. Diese finanzielle Situation betont die Bedeutung erfolgreicher Medikamenteneinführungen zur Verbesserung der Rentabilität.
Für Investoren, die ein tieferes Verständnis der finanziellen Gesundheit und Wachstumsaussichten von Ionis suchen, bietet InvestingPro 5 zusätzliche Tipps, die eine umfassendere Analyse der Position des Unternehmens in der Pharmaindustrie ermöglichen.
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