Orchard Therapeutics plc ist ein Gentherapieunternehmen. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Gen- und Zelltherapien, um Patienten, die an einer Reihe von Krankheiten leiden, heilende Therapien anzubieten. Das Portfolio des Unternehmens umfasst ein Produkt im kommerziellen Stadium sowie Produktkandidaten im Forschungs- und Entwicklungsstadium. Es konzentriert sich auf schwere neurometabolische Erkrankungen und frühe Forschungsprogramme bei seltenen primären Immundefekten, einschließlich OTL-103 zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS), OTL-102 zur Behandlung der X-chromosomalen chronischen granulomatösen Erkrankung (X-CGD) und Strimvelis bei schwerer kombinierter Adenosindeaminase-Immunschwäche (ADA-SCID). Das Unternehmen entwickelt auch OTL-105, eine experimentelle ex vivo autologe HSC-Gentherapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE), einer lebensbedrohlichen seltenen Erkrankung, die wiederkehrende Schwellungen im Gesicht, Rachen, an den Extremitäten und im Unterleib verursacht. Es entwickelt auch OTL-200 unter dem Markennamen Libmeldy.