ORPHAZYME A/S, ehemals Orphazyme ApS, ist ein in Dänemark ansässiges Unternehmen, das in der biopharmazeutischen Industrie tätig ist. Es entwickelt neue Therapien für die Behandlung einer Familie von genetischen Störungen. Der Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf der präklinischen Entwicklung von Medikamenten zur Behandlung von lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von etwa 50 genetischen Erkrankungen, die auf einen Mangel an lysosomalen Enzymen oder anderen lysosomalen Komponenten sowie auf Proteinaggregations-Erkrankungen zurückzuführen sind. Der Kandidat des Unternehmens, Arimoclomol, stimuliert die Produktion des Protein-Rettungssystems der Zellen, der Hitzeschockproteine, die den fehlgefalteten Proteinen helfen, entweder in ihre funktionelle Form zurückzukehren oder, wenn dies nicht erreicht werden kann, diese mit Hilfe der Zellen zu entfernen des Zellrecycling-Systems, der Lysosomen, bilden sie keine toxischen Aggregate mehr. Das Unternehmen arbeitet mit akademischen Einrichtungen in Europa und den Vereinigten Staaten zusammen.