Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Ribosomenmodulation, indem es seine chemische Technologieplattform TURBO-ZM und seine Bibliothek von Aminoglykosiden bei der Entwicklung von oralen niedermolekularen Ribosomen-modulierenden Wirkstoffen (RMAs) und eukaryotischen ribosomenselektiven Glykosiden (ERSGs) zur Behandlung von seltenen und ultra- seltene vorzeitige Stop-Codon-Erkrankungen und ribosomale Mutationen. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, ELX-02, ist ein kleines Molekül, das entwickelt wurde, um die Produktion von funktionellen Proteinen in voller Länge wiederherzustellen. ELX-02 ist ein in der Erprobung befindliches ERSG, das auf der Basis von Aminoglykosid-Antibiotika wie Gentamicin mit erhöhter Selektivität für das eukaryotische Ribosom entwickelt wurde. Die präklinischen Programme des Unternehmens konzentrieren sich auf ausgewählte seltene Krankheiten, einschließlich Erbkrankheiten, Krebs, der durch Nonsense-Mutationen verursacht wird, Nierenerkrankungen, einschließlich autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung, sowie seltene genetische Augenerkrankungen.