Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, hat laut einer kürzlichen SEC-Meldung den Tod eines Patienten in seiner Phase-1/2-Studie für das Rett-Syndrom bekanntgegeben. Der Patient, der am 05.11.2023 mit 3E15 vg NGN-401 dosiert wurde, entwickelte ein seltenes und schweres hyperinflammatorisches Syndrom im Zusammenhang mit hohen Dosen von Adeno-assoziierten Viren (AAV) und verstarb anschließend.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat die Fortsetzung der Studie genehmigt, allerdings mit einer niedrigeren Dosis von 1E15 vg sowohl für pädiatrische als auch für jugendliche/erwachsene Kohorten. Neurogene plant, diese niedrigere Dosis in seinem kommenden Registrierungsstudiendesign einzusetzen.
Diese Nachricht folgt auf einen Bericht über den kritischen Zustand desselben Patienten, was die Schwere der Nebenwirkung unterstreicht. Die in der SEC-Meldung offengelegten Informationen betonen, dass die Daten zur Verfügung gestellt und nicht eingereicht wurden und daher nicht den Haftungen gemäß Abschnitt 18 des Securities Exchange Act von 1934 unterliegen.
Neurogene, früher bekannt als Neoleukin Therapeutics, Inc. und davor als Aquinox Pharmaceuticals, Inc., hat seinen Hauptsitz in New York und ist auf pharmazeutische Präparate spezialisiert. Der Fokus des Unternehmens auf das Rett-Syndrom, eine seltene genetische neurologische Erkrankung, unterstreicht sein Engagement für die Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse in der Neurologie.
In anderen aktuellen Nachrichten hat Neurogene eine Reihe bedeutender Entwicklungen erlebt. Das Biotech-Unternehmen meldete einen Nettoverlust von 18,5 Millionen US-Dollar im zweiten Quartal 2024, wobei die F&E-Ausgaben 15,7 Millionen US-Dollar erreichten. Allerdings sicherte sich das Unternehmen etwa 200 Millionen US-Dollar in überzeichneter PIPE-Finanzierung, die voraussichtlich den Abschluss der Rekrutierung für die Studie von NGN-401, ihrer Prüftherapie für das Rett-Syndrom, bis in die zweite Hälfte des Jahres 2027 unterstützen wird.
Analysten von Stifel, BMO Capital Markets, Baird und H.C. Wainwright haben ihre Kursziele für Neurogene angepasst und spiegeln damit ihre positive Einschätzung der vorläufigen Phase-1/2-Daten für NGN-401 wider. Allerdings wurde bei einem Patienten, der eine hohe Dosis der Behandlung erhielt, ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis festgestellt. Trotzdem hat die FDA grünes Licht für die Fortsetzung des niedrig dosierten Arms der Studie gegeben, der ein sauberes Sicherheitsprofil gezeigt hat.
Das Management von Neurogene plant aktiv die Registrierungsstudie, deren Details voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2025 veröffentlicht werden. Das Unternehmen hat kürzlich auch sein Programm für die Batten-Krankheit eingestellt. Dies sind einige der jüngsten Entwicklungen in Neurogenes Weg mit seiner Prüftherapie NGN-401.
InvestingPro Insights
Aktuelle Daten von InvestingPro beleuchten die finanzielle Lage und Marktperformance von Neurogene Inc. und liefern Kontext zu den Entwicklungen in der klinischen Studie. Die Marktkapitalisierung des Unternehmens beträgt 201,73 Millionen US-Dollar, was seine aktuelle Bewertung angesichts der jüngsten Ereignisse widerspiegelt.
InvestingPro-Tipps heben hervor, dass Neurogene mehr Bargeld als Schulden in seiner Bilanz hält, was für die Finanzierung laufender Forschung und die Bewältigung von Herausforderungen in klinischen Studien entscheidend sein könnte. Allerdings verbrennt das Unternehmen schnell Bargeld, was für biopharmazeutische Unternehmen in der Entwicklungsphase typisch ist.
Die jüngste Performance der Aktie steht im Einklang mit dem Rückschlag in der klinischen Studie. InvestingPro-Daten zeigen einen signifikanten Rückgang von 60,89% in der vergangenen Woche und einen Rückgang von 70,89% im letzten Monat. Diese Volatilität entspricht dem InvestingPro-Tipp, der darauf hinweist, dass die Aktie generell mit hoher Preisvolatilität gehandelt wird.
Finanziell steht Neurogene vor Herausforderungen mit schwachen Bruttogewinnmargen und ist in den letzten zwölf Monaten nicht profitabel. Analysten erwarten nicht, dass das Unternehmen in diesem Jahr profitabel sein wird, was für frühe biopharmazeutische Unternehmen, die sich auf Forschung und Entwicklung konzentrieren, typisch ist.
Für Investoren, die eine umfassendere Analyse suchen, bietet InvestingPro 14 zusätzliche Tipps für Neurogene, die ein tieferes Verständnis der finanziellen Gesundheit und Marktposition des Unternehmens ermöglichen.
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