Dicerna Pharmaceuticals, Inc. ist ein interferenz-basiertes biopharmazeutisches Unternehmen mit Ribonukleinsäure (RNA). Das Unternehmen ist im Segment der Entdeckung, Forschung und Entwicklung von Behandlungen auf der Grundlage seiner Technologieplattform RNA-Interferenz (RNAi) tätig. Der Schwerpunkt liegt auf der Entwicklung von RNAi-basierten Therapeutika mit der GalXC-RNAi-Plattform zur Behandlung von Erkrankungen der Leber, darunter seltene Krankheiten, virale Infektionskrankheiten, chronische Lebererkrankungen und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Zu den Entwicklungsprogrammen gehören Dacryocystorhinostomy (DCR)-PHXC zur Behandlung der primären Hyperoxalurie (PH), die sich in einer klinischen Phase-I-Studie befindet, DCR-HBVS zur Behandlung des chronischen Hepatitis-B-Virus (HBV), das sich in einer klinischen Phase-I-Studie befindet, und ein Produktkandidat gegen eine seltene Lebererkrankung. Es entwickelte auch einen hundertprozentigen klinischen Kandidaten, DCR-BCAT, der auf das Onkogen β-Catenin abzielt. DCR-BCAT wird von seinem Lipid-Nanopartikel (LNP) Tumorverabreichungssystem EnCore geliefert.