Sarepta Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, Patienten durch die Entdeckung und Entwicklung von Ribonukleinsäure (RNA)-gerichteten Therapeutika, Gentherapie und anderen gentherapeutischen Modalitäten zur Behandlung seltener Krankheiten zu helfen. Es entwickelt therapeutische Kandidaten für eine Reihe von Krankheiten und Störungen, darunter Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), Gliedergürtel-Muskeldystrophie (LGMDs) und andere Störungen des neuromuskulären Systems und des zentralen Nervensystems (ZNS). Es vermarktet drei Produkte, wie EXONDYS 51 (Eteplirsen) Injektion, VYONDYS 53 (Golodirsen) Injektion und AMONDYS 45 (Casimersen) Injektion. Diese kommerziellen Produkte sind für die Behandlung von Duchenne bei Patienten indiziert, die eine bestätigte Mutation des Dystrophin-Gens haben, das für das Skipping von Exon 51, Exon 53 und Exon 45 geeignet ist. Seine Pipeline umfasst mehr als 40 Programme in verschiedenen Stadien der Entdeckung, vorklinischen und klinischen Entwicklung.