Wave Life Sciences Ltd. ist ein in Singapur ansässiges Unternehmen für genetische Medikamente im klinischen Stadium, das sich mit der Bereitstellung lebensverändernder Behandlungen für Menschen beschäftigt, die gegen verheerende Krankheiten kämpfen. Es beschäftigt sich mit der Entwicklung von Oligonukleotiden, die auf Ribonukleinsäure (RNA) abzielen und die vorhandene Zellmaschinerie nutzen, um die Expression von krankheitsfördernder RNA oder Proteinen zu reduzieren, die Produktion von funktionellen Proteinen wiederherzustellen oder die Proteinexpression zu modulieren. Seine führenden klinischen Entwicklungsprogramme sind darauf ausgelegt, genetische Erkrankungen innerhalb des Zentralnervensystems (ZNS) zu behandeln, darunter amyotrophe Lateralsklerose (ALS), frontotemporale Demenz (FTD), Huntington-Krankheit (HD) und Muskeldystrophien, einschließlich Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). ). Zu seinen Programmen gehören WVE-004 (Silencing), sein C9orf72-Molekül zur Behandlung von C9orf72-assoziierter ALS und FTD, WVE-003 (Silencing), sein mHTT-SNP3-Molekül zur Behandlung von HD, und WVE-N531 (Splicing), seine Exon 53-Molekül zur Behandlung von DMD.