- VonDer Aktionaer
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Krystal Biotech, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung von wiederverwendbaren Gentherapien für Patienten, die mit schwächenden Krankheiten leben. Es hat eine Plattform für die Verabreichung von Genen entwickelt, die standardmäßige Behandlungen für schwere dermatologische und Atemwegserkrankungen ermöglicht. Die Plattform besteht aus einem gentechnisch veränderten viralen Vektor, der vom Herpes Simplex Virus Typ 1 (HSV-1) abgeleitet ist und für den lokalen und wiederholten Gentransfer auf Epithelzellen optimiert wurde. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung befinden, gehören Vyjuvek für dystrophe Epidermolysis bullosa (dystrophe EB), KB105 für TGM1-defiziente autosomal-rezessive kongenitale Ichthyose (ARCI), KB104 für das Netherton-Syndrom, KB407 für zystische Fibrose (CF) und KB408 für Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD). Sein KB301 ist für ästhetische Hautkrankheiten bestimmt. Die Tochtergesellschaft Jeune Aesthetics, Inc. konzentriert sich auf präklinische und klinische Studien für ästhetische Hautkrankheiten.